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干细胞诱导类器官治疗视网膜疾病数据积极,改善视觉功能丨医麦猛爆料

2020年10月9日, AIVITA Biomedical公司宣布在Investigative ophthalmology & visual science杂志发表最新研究成果,首次证明移植的光感受器在宿主的失能视网膜色素上皮(RPE)下仍能存活并发挥作用。研究表明,干细胞样器官移植可能是治疗致盲性疾病的潜在的治疗方法。


这项研究由AIVITA Biomedical公司和加利福尼亚大学尔湾分校Sue&Bill Gross干细胞研究中心的研究人员共同主导,使用了由AIVITA开发的人干细胞生成的3D视网膜类器官,以深入了解移植的视网膜类器官作为致盲性疾病的潜在治疗选择。


这项研究得到了加利福尼亚再生医学研究所(CIRM)和美国国立卫生研究院(NIH)的资助。


干细胞诱导3D视网膜类器官


这项研究首先将人干细胞诱导分化为视网膜类器官的原始眼睛结构,然后将分化30-70天的视网膜类器官移植到免疫缺陷的大鼠中,确定在没有健康的RPE的支持下,人干细胞衍生的感光细胞是否可以在体内发育,存活和发挥功能。


通过包括光动力学测试(OKT)、视网膜电图(ERG)和上丘(SC)脑记录在内的多种测试,检查了视觉功能。这些测试得出的结论是,与非手术和假手术对照组相比,视网膜类器官移植显示出视觉功能的显著改善,这支持了AIVITA干细胞技术在视觉疾病治疗中的应用。


AIVITA首席执行官Hans Keirstead博士表示:“利用我们在干细胞生长和分化方面的专业知识,我很高兴看到我们的技术平台在视力丧失的潜在治疗方法中的前景,据我们所知,这项研究首次表明,当宿主的RPE功能异常时,干细胞衍生的光感受器有可能在移植后存活并发挥功能。”


▲ AIVITA首席执行官Hans Keirstead


视网膜变性疾病

视网膜变性(RD)疾病,例如色素性视网膜炎(RP)、Stargardt病和年龄相关性黄斑变性(AMD),致盲的主要原因是由于感光细胞变性。RPE具有多种功能,包括光吸收、上皮运输、空间离子缓冲、视觉循环、吞噬作用、分泌和免疫调节。


感光器外节片段每天脱落,并被RPE细胞吞噬,RPE细胞循环代谢产物到感光器中。如果RPE细胞吞噬功能出现故障,外节片段累积,并导致光感受器死亡。

在RD疾病的早期阶段,可以通过基因疗法和营养因子等治疗手段挽救受损的感光细胞。然而,随着疾病的进一步发展,光感受器会不可逆转地受损,无法挽救。视网膜神经节细胞在严重的光感受器丢失后仍能存活,这表明更换光感受器可能恢复视力。


干细胞衍生RPE治疗RD疾病


除AIVITA Biomedical公司外,Lineage公司也在研究干细胞衍生视网膜色素上皮细胞移植治疗RD疾病。

Lineage 公司的OpRegen是一款正在开发中的视网膜色素上皮移植疗法,用于治疗干性AMD。2019年10月,该公司在加利福尼亚州旧金山举行的2019年美国眼科学院年会(AAO 2019)上公布了这项研究获得的积极成果。


数据表明,使用OpRegen进行治疗的患者耐受性良好;某些患者接受治疗后视网膜结构得到改善,视敏度得到提升。此外,OpRegen具有长期改善干性AMD患者视力的潜力。接受OpRegen治疗的患者,最佳矫正视力(BCVA)并没有比预期的更快恶化。


推荐阅读:胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞治疗干性AMD,1/2a期临床结果积极丨医麦猛爆料


目前,OpRegen正在1 / 2a期临床研究中评估。迄今为止,已有21名预期患者中的17名入选。公司已观察到某些患者受益的数据,包括最佳矫正视力(BCVA)的增加,地理萎缩的减少和阅读速度的提高。视网膜组织再生的迹象更是提供了进一步的支持,即OpRegen可能是数百万患有干性AMD患者的可行治疗。


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2019年12月,日本神户市眼科医院申请了一项临床研究项目,该计划将在全球范围内首次尝试将诱导多能干细胞(iPSC)制成的感光细胞移植到患者的视网膜中,以治疗RP。



构成感光细胞基础的细胞将使用京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)提供的iPSC细胞创建。然后将包括感光神经元产生的细胞加工成细胞片(细胞片将由住友大日本制药公司生产),以移植到视网膜色素变性患者中。医院将检查感光细胞是否会在患者眼睛内存活。


来源:医麦客
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AIVITA Biomedical  3D视网膜治疗视网膜疾病数据积极

2020  10  09
AIVITA Biomedical是一家私营生物技术公司今天宣布在眼科研究与视觉科学杂志发表最新研究成果,首次证明移植的光感受器在完全没有色素上皮细胞(RPE)和没有任何视力的情况下仍能丛生RPE层和感光细胞层。研究表明,干细胞类器官移植可能是治疗致盲性疾病的潜在的治疗方法。


这项研究由AIVITA Biomedical公司和加利福尼亚大学尔湾分校Sue&Bill Gross干细胞研究中心的研究人员共同主导,使用了由AIVITA开发的人干细胞生成的3D视网膜类器官,以深入了解移植的视网膜类器官作为致盲性疾病的潜在治疗选择。


这项研究得到了加利福尼亚再生医学研究所(CIRM)和美国国立卫生研究院(NIH)的资助。




这项研究首先将人干细胞诱导分化为视网膜类器官的原始眼睛结构,然后将分化30-70天的视网膜类器官移植到免疫缺陷的大鼠中,确定在没有健康的RPE的支持下,人干细胞衍生的感光细胞是否可以在体内发育,存活和发挥功能。

通过包括光动力学测试(OKT)、视网膜电图(ERG)和上丘(SC)脑记录在内的多种测试,检查了视觉功能。这些测试得出的结论是,与非手术和假手术对照组相比,视网膜类器官移植显示出视觉功能的显著改善,这支持了AIVITA干细胞技术在视觉疾病治疗中的应用。




AIVITA首席执行官Hans Keirstead博士表示:“利用我们在干细胞生长和分化方面的专业知识,我很高兴看到我们的技术平台在视力丧失的潜在治疗方法中的前景,据我们所知,这项研究首次表明,当宿主的RPE功能异常时,干细胞衍生的光感受器有可能在移植后存活并发挥功能。”


https://www.biospace.com/article ... amp-vision-science/
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好消息!——值得殷切期待!
记得几年前,温州医大的金子兵教授团队似曾研究过这种治疗方案。这种方案确实存在诸多优点,不禁让人引起无限遐想。金教授在这方面的研究当下会有何种进展呢?再则,公开信息显示:今年夏季金教授又被北京同仁医院委任为北京同仁眼科研究所所长。但愿这种头衔能为教授在视网膜研究方面带来更大的成就;为我们这群深陷视网膜折磨的群体带来全新的希望——
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