2020年9月
正在进行Stargardt病药物临床试验的Acucela
口服药物Emixustat最初是针对干性年龄相关性黄斑变性(AMD)的，目前正在进行Stargardt病的3期临床试验。虽然该药物在AMD临床试验中没有达到预期的结果，但专家相信它可能对Stargardt疾病患者有效。该药物由Acucela研发，其作用是减缓有毒废物的堆积，这些废物会导致视网膜退化，包括引起Stargardt病。
Alkeus启动了减少视网膜毒素药物的临床试验
生物技术公司Alkeus正在进行一种药物(ALK-001)的多中心二期临床试验，该药物针对的是视网膜中积聚的被认为会导致变性和视力丧失的毒性物质。新出现的治疗方法是一种改良形式的维生素a，当它在视网膜中代谢时，产生的废物要少得多。科学家通过用氘取代维生素A中的氢原子而开发出ALK-001。被称为氘化维生素A，它比自然形式“燃烧更干净”。氘是一种安全的、自然产生的、稳定的氢形式，存在于人体内。
Stargardt疾病自然史研究将有助于为今后的临床试验做准备
抗盲基金会临床研究所正在为Stargardt病患者完成一项价值600万美元的自然史研究。这项被称为ProgSTAR的研究有三个主要目标: 1确定最佳的结果措施，以加速临床试验中新出现的治疗方法的评估; 2更好地了解疾病进展，以选择未来的临床试验参与者; 3为即将到来的临床试验确定潜在的参与者。这项研究在10个国际临床中心招募了365名患者。
研究小组正在研制一种由干细胞制成的贴片来恢复视力
威斯康星大学麦迪逊分校的医学博士David Gamm正带领一个专家团队研制一种由干细胞提取的视网膜细胞组成的贴片，用于治疗像Stargardt病这样的黄斑病变患者以恢复视力。Opsis Therapeutics公司最近成立，以推进该疗法进入和通过临床试验，并提供给需要它的患者。贴片由两层组成。其中一层将作为实现视觉的光感受器的前体。一旦移植，这一层的干细胞将成熟为光感受器。另一层由成熟的视网膜色素上皮细胞(RPE)组成，为光感受器提供废物处理和营养。一层薄薄的塑料薄膜将作为贴片的结构骨架。一种可生物降解的凝胶将保护细胞，并将各层粘合在一起。抗盲基金会目前为该项目提供资金，并在十多年的时间里资助Gamm博士推进这种治疗方法。
Stargardt病的新兴药物治疗
维生素A在视网膜中代谢，对视力至关重要。许多研究人员认为，Stargardt病是一种遗传性的黄斑变性，是由代谢过程中产生的有毒副产物积累引起的。哥伦比亚大学医学中心由FFB资助的研究人员Konstantin Petrukhin博士正在开发一种化合物，它可以阻断一种名为视网膜结合蛋白4 (RBP4)的蛋白质，这样做可以减少有毒维生素a副产物的积累。他在Stargardt病小鼠模型中证明了这种药物减少了这些毒素。Petrukhin博士正在优化该化合物，以便在其他临床前研究中进行评估。
高通量筛选小分子药物保护视网膜细胞
由基金会资助的凯斯西储大学研究人员Shigemi Matsuyama博士已经使用高通量筛选确定了一种可以抑制视网膜细胞死亡的小分子。他现在正在进行一项药物化学计划，以改进这种分子的特性，并开发一种药用的化合物。如果成功，他的药物可以应用于多种形式的视网膜疾病，而不区分基因类型。
正在开发中的Stargradt疾病基因疗法
AGTC公司和Iveric bio是开发Stargardt疾病基因疗法的生物技术公司。他们的项目目前正处于临床前开发阶段，包括用正常拷贝替换ABCA4基因的突变拷贝。
艾佛瑞生物进行补体抑制剂治疗Stargardt病的临床试验
Iveric bio正在对旨在减缓Stargardt疾病进展的C5补体抑制剂Zimura进行2期临床试验。在许多视网膜疾病中，补体系统(先天免疫系统的一部分)过度活跃，从而加剧视网膜退化和加速视力丧失。
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