Emily Henderson，2020年9月16日
加州大学戴维斯分校的一组医师和兽医眼科专家发现，一种针对视网膜疾病进行基因治疗的新颖方法，无需进行复杂的眼科手术，并且可以治疗比现有方法更多的受损细胞。
这项由眼科学和视觉科学副教授Glenn Yiu领导的研究涉及微针，这种微针相对于目前使用病毒载体传递基因来纠正视网膜中导致失明的突变的方法有很大的进步。视网膜位于眼后部，包含数百万个光敏细胞（视杆和视锥细胞），它们通过视神经将信号接收并传输到大脑，从而产生视觉。这项在恒河猴上进行的研究发表在《分子疗法与临床发展》杂志上。
我们发现了一种使用微针从眼外注射病毒的新方法，该方法可在门诊中使用而无需手术。微针的长度小于1毫米，可让我们将病毒颗粒注入眼壁内称为脉络膜上腔的微小层中。我们发现，我们可以在整个视网膜上广泛地传递基因，从而提供一种侵入性更小，更有效的方式来治疗视网膜受损细胞。”
研究人员说，这种方法可以应用于任何一种眼部基因治疗，这是一个重要的进步，因为目前美国食品***监督管理局和其他许多临床试验中批准的基因治疗涉及复杂的手术。
Yiu说：“目前用于治疗遗传性眼病的基因疗法更具侵入性。” “为了将含有正确基因序列的病毒载体注入患者的眼睛，外科医生通常需要进行手术以从眼内去除凝胶，并通过视网膜插入套管以治疗细胞。在恢复视力的同时，这是有效的。但这种方法只能治疗靠近注射部位的一小部分视网膜，并且需要复杂的侵入性眼科手术。”
其他方法，例如使用标准针头将基因疗法注入眼睛的玻璃体凝胶中，对到达视网膜也不是很有效。
在美国和全世界，视网膜疾病是最常见的致盲原因之一。这些疾病包括老年性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变以及导致失明的罕见遗传性疾病。使用被称为腺相关病毒载体(AAV)的病毒载体，已经在基因治疗中发挥了重要作用，以纠正遗传条件和复杂的视网膜退行性疾病。
这些病毒使用起来是安全的，因为它们本身不会引起疾病，并且可以携带健康的基因来替代患病眼睛中的突变版本。然而，病毒载体也可以引发免疫反应，这取决于它是如何被注射入体内的。
Yiu说：“眼睛内部通常被认为是“免疫特权”，这意味着注入的病毒不应触发强烈的免疫反应并引起炎症或损害。“但是，我们使用的微针进入了血视网膜屏障之外的空间，该空间没有免疫特权，因此在此处注射AAV可能更容易引起免疫反应。”
作者使用的微针仅用于研究，但是3期临床试验表明，使用这些微针注射的类固醇可以成功治疗炎症性眼病。 |
