2020 09 10
应用视网膜祖细胞hRPC治疗视网膜色素变性的英国ReNeuron公司表示，根据美国和英国临床网站修订后的协议，将扩大临床试验，扩大后的研究将使更多的9名患者以更高的剂量治疗，之前已治疗的10名2a期患者除外。
ReNeuron把RP描述为一组眼的遗传性疾病，由于视网膜中的细胞受损并最终死亡，导致遗传性视力丧失。
该公司先前宣布了该研究患者在所有时间点（包括首位接受治疗的患者）至18个月随访的阳性疗效数据。
正如其在7月20日的初步结果中所宣布的那样，ReNeuron表示希望在未来12个月内提供来自扩展的2a期临床试验的更多数据。
董事会在声明中表示：“我们预计，扩大后的2a期研究将产生足够的数据，使该公司能够在2021年下半年寻求监管部门的批准，以我们的hRPC细胞治疗候选药物开始一项关键的临床研究。”
“这项关键性研究的目的是进一步证明这种治疗的有效性，并假设取得成功的结果，从而使ReNeuron能够在选定的主要市场中为其RP中的hRPC细胞治疗候选药物寻求市场批准。”
RP已在欧洲和美国被授予孤儿药称号，并获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道指定。
董事会说：“一旦在这些地区批准了这种疗法，指定孤儿药就可以在相当长的一段时间内在市场上独占。”
“快速通道指定产品也可能符合FDA提供的加速批准和优先审查计划。”
ReNeuron于7月31日宣布，美国专利商标局（USPTO）已完成了对名为“人类视网膜祖细胞的表型特征”的专利申请的审查，并发出了专利发放的通知。
获准使用的专利将保护公司针对视网膜疾病的hRPC细胞疗法候选药物的成分，并为hRPC技术增加进一步的知识产权保护，hRPC技术已在包括欧洲，日本和澳大利亚在内的许多主要地区获得专利保护。
点评：据内部消息称，ReNeuron公司将加大剂量同时也将采用玻璃体注射，大中华区的大陆，香港，台湾都在申请临床试验，希望早日批准。
往期回顾：
2020 06 29
ReNeuron Group plc（AIM：RENE）是基于细胞的疗法的全球领导者，它很高兴地宣布正在进行的hRPC干细胞疗法候选药物在视网膜色素变性（RP）的正在进行的2a期临床试验中获得了更多积极的长期数据）。RP是一组眼部遗传性疾病，可导致视力进行性丧失并最终导致失明。
2020年2月24日，公司宣布了2a期研究中接受治疗的患者的中期疗效阳性数据。数据继续显示，从治疗到治疗后十二个月的所有时间点，该疗法均具有有意义的临床效果，通过ETDRS图（用于在临床试验中测量视力的标准视力表）上读取的字母数来衡量）。
自宣布这些结果以来，已从六，九，十二个月的患者收集了该研究的更多长期数据，而对于第一位接受治疗的患者，则进行了十八个月的随访。该公司高兴地报告，最新数据继续证明该疗法的有效性，并且在所有时间点均具有临床意义的益处，这位患者与未治疗的眼睛相比，能够从标准图表中多读取16个字母。
这些结果特别令人鼓舞，因为RP的特征是不可避免地会发展为失明，目前绝大多数患者尚无治疗方法。
2020年2月24日公布的结果排除了两名因外科手术引起的并发症而导致视力下降的受试者。公司很高兴地报告，这两名患者中的一名现已恢复了视力，并在治疗后一年恢复至至少基线。
2020年6月17日，公司宣布已获得FDA和MHRA的监管批准，以扩大正在进行的2a期临床研究，以更高剂量治疗RP患者。这些批准将使该研究的2a期扩展阶段中最多可以治疗9名患者（超过10名已经接受治疗的2a期患者）。公司期望在修订后的批准研究方案下不久在美国和英国开始治疗患者，但要在相关临床站点继续放宽与COVID-19相关的限制。
在此基础上，并且如6月17日所宣布的那样，该公司预计将在未来十二个月内提供来自扩展的2a期临床试验的更多数据
该研究提供了足够的数据，使其能够在2021年下半年寻求批准，以其针对hRPC细胞疗法的RP开展一项关键的临床研究。
ReNeuron首席执行官Olav Hellebø评论：
“我们对hRPC细胞疗法候选药物在RP患者中进行的2a期研究的最新长期随访数据继续显示出在所有时间点上的有意义的临床获益，包括在随访18个月后的首位患者。观察到的临床益处的持久性尤其令人鼓舞。我们期待在适当的时候宣布该研究的更多数据，以此作为将我们的hRPC细胞疗法纳入一项关键的随机研究的序幕。” |
