2020 09 09
以色列的研究人员正在研发一种治疗视网膜色素变性的药物，这种无法治愈的遗传性眼病会在年轻时导致视网膜退化和失明，它通过重新制造一种从不够数量的天然成分中提取的补充剂。
。
据信，全球约有150万人患有视网膜色素变性，其中以色列有2000 - 3000名患者。该病在生命早期首次出现，在成年早期至中年出现晚发症状。随着病情的日益恶化，患者的视力会继续下降，从而导致完全失明。
该疾病本身是由基因突变引起的，该基因突变阻止人体吸收β-胡萝卜素，β-胡萝卜素是视力所必需的色素，缺乏这种色素会导致视力下降和视网膜变性。
尽管无法治愈该病，但有许多建议的治疗方法和药物。其中之一是在大约十年前的临床试验中发现的，该研究发现，源自海藻的天然食品补充剂已成功改善了三分之一患者的视功能。
具体治疗方法集中在活性成分9-顺式-β-胡萝卜素（一种β-胡萝卜素）上。该成分已被某些患者吸收，从而使他们的视力在多个指标得到改善-特别是夜视，视野和视网膜电生理。
但是，后来证明该补充剂的功效非常不稳定。发现这是由于环境因素引起的，导致藻类发生变化，这意味着藻类不再含有足够的9-顺式-β-胡萝卜素。
但是，特拉维夫大学布拉瓦特尼克药物发现中心和希巴医学中心的研究人员已经能够成功合成稳定的人造形式的9-顺式-β-胡萝卜素，目前正在开发基于它的药物。
Elvira Haimov博士在该中心的医学化学部门的一份声明中 说“当天然藻类的成分由于海洋环境的变化而改变时，我们意识到，要确保药物的可靠性，我们必须生产一种稳定的合成药物，我们可以控制其中的含量，”
她说：“开发这种药物的主要挑战是活性成分9-顺式-β-胡萝卜素的化学不稳定性，该活性成分在存在光和氧的情况下很容易分解，这对制造工艺和保质期都造成了很大的障碍。” “为了解决这个问题，我们开发了保护方法，主要是通过添加稳定剂和抗氧化剂。如今，我们的项目已经达到了升级阶段，可以进行更大数量的生产。”
该中心的总经理Ludmila Buzhansky博士解释说：“我们合成的药物已经在实验室的视网膜神经元上成功进行了测试。”
她说：“一旦我们能够产生足够的数量，我们将进入下一阶段：在实验室和小鼠模型中进行更多的实验，然后在人类患者中进行临床试验。” “由于该物质以其天然形式被证明既安全又有效，我们对合成形式的潜力非常乐观。
“我们相信它将为开发一种有效的药物奠定基础，该药物可以拯救许多视网膜色素变性患者的视力。”
https://www.jpost.com/health-sci ... -eye-disease-641630 |
