2020 07 29
临床阶段的基因治疗公司Atsena Therapeutics刚刚筹集了800万美元的资金，已获得针对儿童失明症的基因治疗的专有权。
该疗法是从法国赛诺菲制药公司购得的，针对的是与GUCY2D相关的莱伯先天性黑蒙症（LCA1），这是一种遗传性眼病，会影响视网膜，是儿童失明的主要原因。
Atsena的创始人兼首席科学官Shannon Boye博士，以及创始人兼首席技术官Sanford Boye在佛罗里达大学创建了这种疗法，赛诺菲最初是从中获得许可的。
博耶在一份声明中说：“我们为LCA1的基因疗法回到Atsena感到很高兴，我们将有机会进一步发展它。” “ Atsena成立是为了推进遗传性视网膜疾病的治疗，并相信在我们所做的一切中都应以患者的观点和需求为中心。我们很荣幸能够继续与LCA1患者及其家人合作，努力治疗这种使人衰弱的疾病。”
LCA是儿童失明的最常见原因，每10万人中有2到3例受到影响。 LCA1是由GUCY2D基因突变引起的，并导致早期和严重的视力障碍或失明。 GUCY2D-LCA1是LCA的最常见形式之一，约有20％的患有这种遗传性视网膜疾病的患者受到影响。
Atsena总部位于RTP，正在进行一项I / II期临床试验，评估LCA1患者中的这种基因疗法。该试验的第二批研究预计将于2020年秋季进行。
Atsena今年4月完成了815万美元的第一轮融资，由创始投资者Hatteras Venture Partners和Foundation Fighting Blindness的RD基金牵头，由Osage大学合作伙伴，PBM Capital和佛罗里达大学参与。
基因治疗公司StrideBio的联合创始人兼前总裁Patrick Ritschel担任Atsena的首席执行官。
Ritschel说：“ Atsena很高兴得到一个热情的投资者群体的支持，该群体与我们一样，致力于为患有LCA1和其他形式盲症的患者带来改变基因医学的生命的力量。” “随着我们继续发展，我们期待与投资者和患者密切合作，并希望在今年晚些时候宣布其他里程碑。”
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