2020 07 27
致力于保护和恢复视网膜色素变性和其他退行性视网膜疾病患者视力的生物技术公司jCyte Inc.今天宣布了jCell在视网膜色素变性(RP)(一种遗传性视网膜疾病)2b期临床试验的有前景的结果，无论基因亚型如何。
jCyte Inc .)宣布有希望的2b期jCell治疗视网膜色素变性的结果
jCell是一流的RP研究治疗方案，已获得FDA再生药物高级疗法(RMAT)的指定。除了RMAT, jCell还获得了FDA和欧洲***管理局(EMA)的孤儿药指定。
2b期试验是一项多中心、随机研究，评估玻璃体腔注射jCell治疗RP***患者的安全性和有效性。一大批最佳矫正视力(BCVA)在20/80至20/800之间的RP患者被随机分配到治疗组和假手术组。治疗包括单次玻璃体内注射3百万或6百万人类视网膜祖细胞(hRPC)。该研究评估了RP患者的视觉功能和功能性视觉的变化，并与假治疗的对照组进行了对比。
2b期研究的主要指标是从基线到第12个月最佳矫正视力（BCVA）的平均变化。次要指标包括低透光率，对比敏感度，动态视野和视觉功能口头调查。 在试验后探索性分析中，对符合以下标准的目标患者亚组的主要和次要指标进行了评估：1）研究眼可注视在特定位置（≥12°偏离中心直径和/或稳定的中心注视）2）研究眼没有比另一只眼睛的BCVA差很多（≤15个字母）。
2b期临床试验是专门设计用于了解jCell疗法在广泛的RP患者中的临床效果的更多信息，以便更好地了解三个关键的研究变量：最佳jCell剂量，研究人群中临床试验终点的表现 并且在12个月的关键试验研究期间，RP患者人群可能会从单一jCell治疗中获得最明显的改善。
2b期实验结果：
共有84位RP患者样本被随机分组，其中74个样本（以下N指代样本数）符合每个方案的分析标准。从基线到第12个月，BCVA（视敏锐度变化最大值）的平均变化为对照组（N = 26）正增加2.81个字母，三百万hRPC细胞实验组（N = 25）正增加2.96个字母，六百万个hRPC细胞实验组（N = 23）正增加7.43个字母。在对目标实验亚组（n = 37）的试验后探索性分析中，从基线到第12个月的BCVA平均变化为，对照组（N = 13）正增加1.85个字母，三百万hRPC细胞实验组（N = 13）负增加0.15个字母，六百万hRPC细胞实验组（N = 11）正增加16.27个字母治疗组（比较六百万hRPC细胞实验组和对照组，p = 0.003，统计学上具备有效性）。在所有次级实验指标中，与对照组（假手术）组相比，六百万hRPC细胞实验组具备显著的改善，进一步巩固了该实验组中BCVA（视敏锐度变化最大值）的有效性结论。副作用通常是轻微和短暂的；三百万hRPC细胞实验组中有1个样本出现严重副作用，为3级眼压过高，手术后可解决。但在12个月的六百万hRPC细胞实验组中，没有任何严重副作用事件或任何大于1级（轻度）的副作用事件。
基于这些结果，该公司计划利用产生的数据将jCell推进到一个关键的试验中，这是支持jCell治疗RP患者的有效性和安全性。2b期研究还提供了对三个关键研究变量的重要见解，这是优化即将到来的jCell关键性试验的技术成功概率的关键。
“目前对于RP没有有效的治疗方法，而且一旦光感受器失去，它们就不会再生。”这项2b期研究的结果表明，RP患者的jCell治疗可以显著减缓视力恶化，改善现有光感受器的功能。jCell治疗的主要目标是通过干预疾病过程来保护和重新激活以及营养感光细胞，从而保持和潜在地改善视力。在ASRS会议上提交了2b期数据的波士顿眼科顾问Anthony Joseph医学博士说:“基于这些有前景的2b期结果，我们很高兴能够继续发展jCell的研究治疗，用于退行性视网膜疾病的患者。”
jCyte，Inc.首席执行官Paul Bresge说：“我们很高兴地报告了有史以来最大的RP研究中令人鼓舞的2b期结果，这些结果表明jCell在不知道基因亚型的患者中具有重要的临床活性。” 2b期结果表明，jCell治疗对患者具有良好的疗效，并且耐受性良好，我们计划在2021年将jCell推进至关键的临床试验。目前，尚无FDA批准的针对RP患者的治疗选择，无论其基因亚型如何。 我们相信jCell有望成为第一个获得批准的解决方案，可以解决这一关键的未满足的医疗需求，并显着改善患有这种进行性，致盲性疾病的患者的生活，这种疾病通常出现在大约1：3500受感染者的人群中 。”
https://www.businesswire.com/new ... se-2b-Results-jCell |
