Bionic Sight和AGTC合作光基因疗法治疗RP第一位患者给药

2020 06 16

Bionic Sight，LLC今天宣布，已在公司的BS01 1/2期临床试验中向第一位患者给药，BS01是针对视网膜色素变性患者的光遗传基因疗法。这是朝着使BS01向前发展的重要一步，使患有视网膜退行性疾病的患者能够检测到光线，运动和形状，最终目的是恢复视力。

光遗传蛋白本质上起转化器的作用。他们接收光并将其转换为神经信号。 Bionic Sight的疗法将光遗传蛋白传递到视神经，然后视神经将信号发送到大脑。

使Bionic Sight的治疗与其他光遗传疗法不同的是，它将其与驱动视神经发出与正常视神经发出相同信号的设备相结合。产生有意义的视觉的关键问题是将信号传递到大脑可以使大脑能理解的信号。当视神经与大脑进行通信时，它会通过代码来实现。该代码采用神经脉冲的形式，可以告诉大脑您在看什么-面孔，物体，前方的清晰路径。”康奈尔大学医学博士学位，并因破译视网膜神经密码而获得麦克阿瑟“天才”奖。威尔医学学院生理学和生物物理学教授Sheila Nirenberg博士解释说, “如果您可以用大脑理解的语言来传递信号，那么有意义的感知就成为可能。”

Applied Genetic Technologies Corporation（Nasdaq：AGTC）首席执行官Sue Washer表示：“这是第一种针对视网膜变性疾病的光遗传疗法的令人兴奋的临床里程碑，我们很高兴能与Bionic Sight开展合作。”AGTC是一家临床阶段的生物技术公司，主要在眼科学领域开发新的基因疗法来治疗使人衰弱的疾病。 “我们致力于为遗传性视网膜疾病开发新的基因疗法，而Bionic Sight前所未有的方法具有改变患者生活的潜力。”

该公司的1/2期临床试验是一项针对诊断为晚期RP的患者的开放标签，剂量递增研究。试验参与者将按顺序分为四个组。第1、2和3组的个人将分别接受低剂量，中剂量和高剂量的BS01。第4组的患者将接受前三组确定的最大耐受剂量。该研究的主要重点将是通过分析眼部或全身性治疗紧急不良事件来评估BS01的安全性。将通过评估光线，运动和形状/物体识别的检测来测量功效。

首例患者于2020年3月上旬给药，但由于COVID-19大流行，推迟了对后续患者的治疗。 Bionic Sight预计将于2020年下半年恢复注册。该试验在ClinicalTrials.gov上列出，标识为：NCT04278131。

关于 Bionic Sight

Bionic Sight是一家技术公司，致力于开发光遗传基因治疗载体和设备，以治疗视网膜退行性疾病。该公司利用了康奈尔大学威尔医学院的Sheila Nirenberg的研究成果，该研究的重点是神经科学及其在脑/机接口和计算机视觉中的应用。 Nirenberg博士是Bionic Sight的创始人。 TED演讲，NBC纪录片，Bloomberg纪录片，Discovery Channel，《科学美国人》以及经过同行评审的期刊和专利都描述了她对视网膜神经密码进行解密的工作。有关公司的更多信息，请访问https://www.bionicsightllc.com。

关于AGTC

AGTC是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为患有罕见且虚弱的眼，耳科和中枢神经系统（CNS）疾病的人开发基因疗法。 AGTC是设计和构建所有关键基因治疗要素并将它们整合在一起以开发满足实际患者需求的定制疗法的领导者。最初专注于眼科，他们的目标是在某些情况下保留或希望能够改善视力。 AGTC在X连锁性视网膜色素变性和色盲症（ACHM CNGB3＆ACHM CNGA3）中有积极的临床试验。他们的临床前计划基于其行业领先的AAV制造技术和专业知识。 AGTC正在推进多种重要的候选药物，以解决眼科，耳科和CNS疾病中尚未满足的大量临床需求。

https://www.globenewswire.com/ne ... tis-Pigmentosa.html

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愤怒的蝴蝶发表于 2020-6-17 16:15 | 只看该作者

期待有好的结果

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追梦人发表于 2020-6-17 17:33 | 只看该作者

你是湖北哪的

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dfys发表于 2020-6-18 11:24 | 只看该作者

看起来很靠谱。很前沿。

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dfys发表于 2020-6-18 21:56 | 只看该作者

使Bionic Sight的治疗与其他光遗传疗法不同的是，它将其与驱动视神经发出与正常视神经发出相同信号的设备相结合。产生有意义的视觉的关键问题是将信号传递到大脑可以使大脑能理解的信号。当视神经与大脑进行通信时，它会通过代码来实现。该代码采用神经脉冲的形式，可以告诉大脑您在看什么-面孔，物体，前方的清晰路径。”康奈尔大学医学博士学位，并因破译视网膜神经密码而获得麦克阿瑟“天才”奖。威尔医学学院生理学和生物物理学教授Sheila Nirenberg博士解释说, “如果您可以用大脑理解的语言来传递信号，那么有意义的感知就成为可能。”

最感觉很前沿很靠谱的就是上面这段话。看来大家的希望真的要来了。已经很近了。

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