返回列表 回复 发帖

研究表明emixustat在Stargardt病中的疗效呈剂量依赖性

2020年5月14日

一项2期多中心试验的结果显示,emixustat对Stargardt病继发黄斑萎缩患者的抑制效果呈剂量依赖性。10 mg剂量在光漂白后对视杆视网膜电图b波恢复率几乎完全抑制,因此被选为正在进行的3期试验。

“ Stargardt病是青少年黄斑变性的最常见形式,其特征是在RPE上沉积有毒的类维甲酸,这是一种罕见的疾病,目前尚无经批准的疗法。”医学博士杰夫·格雷格里(Jeff Gregory)在虚拟的视觉与眼科研究协会会议上的演讲中说。


Emixustat是一种口服的每日一次的小分子药物,它通过抑制一个关键的酶,视网膜色素上皮蛋白65(RPE65)来调节视觉生理周期。视觉生理周期是眼睛中维生素A循环的过程。维生素A对视物的生理过程至关重要。减缓视觉生理周期会降低维生素A衍生物(11顺视黄醛和all trans-retinal)形成有毒A2E和相关化合物前体的总量。此外,减少11顺视黄醛的总量会降低黑暗条件下的视网膜代谢需求。在这项涉及23名受试者的研究中,通过测量ERG光漂后杆状b波恢复的速度来评估emixustat在三种不同剂量下的疗效,这取决于11顺视黄醛的可用性,因此是RPE65抑制的间接测量。

“接受10 mg治疗的受试者在光漂白后对视杆视网膜电图b波恢复率几乎完全抑制,中位值为96.7%,而接受5 mg治疗的受试者中度抑制,中位值为68%。”2.5毫克组的中位数为12.2%,没有观察到任何效果。”格雷戈里说。

这些结果为正在进行的每日使用Emixustat 10mg与安慰剂治疗Stargardt病继发黄斑萎缩的24个月3期临床试验提供了剂量选择依据。本研究将评估emixustat是否能在眼底自体荧光上减轻黄斑萎缩的进展。次要终点包括视觉功能参数、其他成像参数和生活质量的变化。超过189名16岁或以上的受试者在11个国家的29个地点登记,随机指定2:1的受试者每天接受一次emixustat 10毫克或安慰剂,持续24个月。格里高利说,预计顶线数据将于2022年第三季度公布。
https://www.healio.com/ophthalmo ... n-stargardt-disease
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
感谢这么多年的坚持与付出.
返回列表