2020 04 14
GenSight 是一家专注于发现和开发针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法的生物制药公司，今天宣布独立数据安全监督委员会（DSMB）对正在进行的PIONEER GS030的I / II期临床试验进行了第二次计划安全审查，该试验是GenSight结合基因疗法和光遗传学治疗视网膜色素变性（RP）的新产品。 DSMB确认第二组三名受试者没有任何安全问题，他们每人接受一次玻璃体内注射1.5e11 vg（病毒基因组），注射后使用了可穿戴的光电视觉刺激装置。 DSMB建议按计划进行，不对方案做任何修改，并招募第三组三名接受最大剂量5e11 vg的受试者。
“我们很高兴能够继续执行我们的第二个程序GS030，该程序现已治疗了6名患者。我们期待在最高剂量下确认GS030的安全性，并希望通过显示晚期RP患者功能性视力恢复的迹象来证明疗效”，GenSight Biologics首席医学官Magali Taiel医师评论道。
作为方案的一部分为了预防和减少炎症反应，使用皮质类固醇基因治疗前后的注射可能会使新患者面临更高的COVID-19感染风险。因此，为了保护当前COVID-19情况下的患者安全，公司和研究人员共同决定推迟招募新患者入组第三组研究，直到公共卫生状况得到改善。由于RP是一种慢性疾病，因此不需要紧急治疗。在此期间，研究人员对前两个队列中接受治疗的六名患者的安全性进行了远程监控。
GenSight预计将在2020年下半年完成注册。在COVID-19的情况下，必须尽快对其进行更精确的评估。前两个队列的早期数据可能会在2020年获得。
关于GS030和PIONEER I / II期试验
PIONEER是一项首次在人类中进行的多中心开放标签剂量递增研究，旨在评估GS030在18名视网膜色素变性者中的安全性和耐受性。 GS030将通过单次玻璃体内注射给药的基因疗法（GS030-DP）与可穿戴的光电视觉刺激装置（GS030-MD）相结合。
GS030基于GenSight开发的新型光遗传学技术平台，该平台使用基因疗法通过一次玻璃体内注射将编码光敏蛋白的基因导入视网膜神经节细胞，从而使其对光有反应并绕过被光敏蛋白损坏的光感受器。光电器件通过激活新的光敏性视网膜神经节细胞与基因疗法协同工作。
前三个队列中的合格患者是那些患有晚期非综合征性RP且无光感（NLP）或光感（LP）的患者。扩展队列将包括具有视力的手动（HM）和手指计数（CF）水平的患者。
按照方案，3组3名受试者将通过在他们的严重眼部玻璃体内注射一次GS030-DP来增加剂量。一个扩展队列将接受最高耐受剂量。 DSMB审查了每个队列中所有接受治疗的受试者的安全性数据，并提出了建议，然后再转移至下一个剂量。
主要结果分析将是注射后一年的安全性和耐受性。
GS030在美国和欧洲被授予“孤儿药”称号。 PIONEER在英国，法国和美国的三个中心进行。
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