2020 04 13
美国UCI医学院眼科研究所的亨利·j·克拉森教授和 jCyte 公司的视网膜祖细胞项目获得了加州再生医学研究所（CIRM）660万美元补充资金以开展针对视网膜色素变性（RP）的临床试验。
RP是一种致盲性眼病，在美国约有15万人以上患有此病。当位于眼睛后部的细胞称为感光细胞由于一种局部形式的退化而丢失时，就会发生这种情况。目前还没有治疗这种疾病的方法，它会导致视力逐渐丧失，最终失明。
在之前的临床试验中，Klassen和他的研究团队使用人类视网膜祖细胞（hRPCs）来治疗研究对象的视网膜疾病，该试验也得到了CIRM的资助。祖细胞被注射到眼睛中的玻璃体，分泌神经营养因子，这些因子被证明可以拯救虚弱或休眠的光感受器，减缓并可能逆转退化过程。
CIRM总裁兼首席执行官Maria T. Millan医学博士说：“ CIRM资助并加速有前景的早期研究，包括开发和临床试验。”“像这样针对一小部分患者的新型干细胞或基因疗法项目，往往难以吸引早期投资和资金。CIRM的作用是降低这些基于常规科学的新型再生医学方法的风险，这些方法有潜力解决方案以满足医疗需求。通过消除风险项目，CIRM使我们的投资组合项目获得了下游行业的大量资金和合作伙伴。”
在最近完成的2b期试验中，80多名被随机分为两个治疗组：依次/假手术组，中剂量组和高剂量组。对受试者进行了为期12个月的监测，以评估视力功能和功能视觉的变化，完成12个月的蒙面研究后，随机进入对照组的受试者也有机会接受细胞治疗。这个2b步骤的试验显示了有希望的结果，以及持续的强大的安全性。
“我很幸运能生活在这个年代”第一次试验的患者之一Rosie Barrero说。她报告说，她可以看到手机上的时间，这是很多年来无法做到的。
克拉森说：“虽然不能治愈视网膜色素变性，但这些祖细胞似乎是一种潜在的有效且相对持久的治疗方法。”“然而患者仍然需要继续接受注射。”
CIRM的新拨款将支持在先前治疗过的一部分患者重复给药，以及正在进行的细胞生产活动。
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