2020 03 18
HORAMA是法国一家生物技术公司，致力于基因治疗罕见的眼科遗传病今天宣布与荷兰莱顿大学医学中心（LUMC）达成一项独家许可协议，该协议涉及一项基因治疗计划的全球权利，该计划用于治疗与致病性CRB1基因突变相关的遗传性视网膜营养不良，这种罕见但具破坏性的眼疾导致失明“我们很高兴与LUMC达成这项协议，LUMC是一家领先的学术机构，在基因治疗领域拥有广受认可的科学领导者，例如Jan
Wijnholds，以扩大我们在基因治疗方面的领导地位。这项合作使我们能够扩展针对眼科疾病的基因治疗产品线，因为眼科疾病的医疗需求尚未得到高度满足。” HORAMA首席执行官Christine Placet说道。 “我们在过去20年的研究导致为患有致病性CRB1突变的儿童开发一个候选基因治疗药物的平台。在临床研究中测试我们新颖的创新药物基因治疗产品的主要障碍是临床开发阶段的高昂费用。因此，我们对与该领域的全球领导者HORAMA团队达成的研究协议感到兴奋”，LUMC的Jan Wijnholds说道。根据该协议，HORAMA将获得针对该候选药物的某些专利权和专有技术的全球独家许可（称为HORA-001）。作为这些权利的回报，LUMC将收到未公开的预付款，里程碑付款和产品净销售额的特许权使用费。 HORAMA将负责在完成非临床和临床研究后将基因疗法推向市场。根据目前的时间表，并经监管部门的审查，HORAMA预计将于2023年开始与HORA-001进行I / II期临床研究。根据协议，双方已与莱顿大学医学中心（LUMC）签订了非临床开发协议），由LUMC眼科的团队负责人Jan Wijnholds博士领导。关于HORAMA在HORAMA，我们相信基因疗法可治疗广泛的遗传性疾病。我们的重点是针对遗传性视网膜营养不良症，我们的主要临床计划针对的是PDE6B基因突变的患者，该疾病导致儿童和***渐进性视力丧失，最终导致法律上失明。我们的团队通过推进下一代交付平台来突破基因治疗的界限，这些平台将提高基因转移的有效性和感染率，以解决多种疾病。有关更多信息，请访问：www.horama.fr。
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