2020 02 19
美国一家进行基于腺相关病毒（AAV）基因疗法临床试验的生物技术公司AGTC今天宣布已完成其1/2期临床试验的两个最高剂量组的研究，该组评估了视网膜下注射AGTC-501治疗RPGR基因突变引起的X连锁性视网膜色素变性的安全性和有效性。这些额外组的患者接受AGTC的XLRP候选剂量较高或最高。
AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer表示：“我们希望将从另外两个剂量组中获得的信息将有助于加强迄今产生的数据，这些数据先前于2019年9月和2020年1月进行了报道。” "我们计划在2020年下半年报告这两个新剂量组的临时数据，并报告前四个剂量组的最重要的12个月数据，并打算在年底前启动一个关键试验。结合我们两项全色盲临床研究的不断进展，我们预计到2020年将在我们在一月份创造的势头的基础上进行多次数据读取。”
AGTC最近报告了正在进行的XLRP 1/2期临床试验（于2020年1月）的数据。在六个月的时间点，中心给药的患者的结果表明，中央视觉敏感性得到了持久而有意义的改善，这鼓励了最佳矫正视力的改善。以及良好的安全性。
http://www.globenewswire.com/new ... tis-Pigmentosa.html |
