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开发针对STARGARDT病的基因疗法

来自牛津大学的罗伯特·麦克拉伦教授在《为视觉而战》播客《眼科研究事项》中讨论了开发Stargardt疾病的很有前途的方法

Stargardt通常是由ABCA4基因缺陷引起的。
麦克拉伦教授解释说,他的研究团队发现了一种将基因分裂成两半重叠并重组的方法。
他说:“在这项研究中,我们能够证明,如果我们以某种方式将基因分成两个片段,我们就可以在两个病毒载体中传递它。”
“想象一下,就像在河上建一座桥,桥太大了,一辆卡车装不下,所以你必须用两辆卡车。现在的问题是在哪里切割桥梁,以确保当你把它重新组装起来的时候,它是稳定的。”麦克拉伦教授解释道。
研究小组希望这种潜在的疗法能很快在临床试验中得到验证。

Fight for Sight负责人Rubina Ahmed 博士说:

我们知道Stargardt病会对人们及其家庭造成毁灭性影响,目前尚无治愈方法,因此这项研究具有改变生活的巨大潜力。这项工作表明了眼科研究取得重大突破并找到新疗法的可能性,这就是为什么“为视觉而战”专注于可以带来这类机会的早期研究的原因。唯一的障碍是实现突破的资金,尽管有20%的人受到视力丧失或失明的影响,但只有百分之一的资金用于眼科研究。”
Stargardt病会导致进行性中心视力减退,目前尚无治愈方法。该病最常由特定基因(ABCA4基因)的缺陷引起。
在播客中,麦克拉伦教授还讨论了他对视网膜色素变性的研究以及机器人辅助眼科手术的未来。

https://www.aop.org.uk/ot/scienc ... r-stargardt-disease
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