2020 02 13
临床阶段的眼科公司，久保田制药控股有限公司的全资子公司Acucela Inc.今天宣布,该公司已经实现了超过65％的受试者参加了正在进行的研究依加司他盐酸盐（“ emixustat”）在患有Stargardt病的黄斑萎缩症患者的3期临床试验中。
该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究，受试者被随机分配给emixustat 10 mg或安慰剂(2:1比例)，每天一次，持续24个月。对于像Stargardt这样的罕见疾病，让研究对象参与临床研究可能颇具挑战性。截止到2020年1月31日，共有108名患者参与了这项研究，预计到2020年，全球11个国家的30个地点的162名受试者将被完全纳入研究。
FDA(美国食品和药物管理局)和欧洲药物管理局(EMA)授予emixustat治疗Stargardt病的罕见病药物称号。
这一计划已包括在日本于2020年2月13日公布的2019财年财务业绩中。
关于黄斑变性疾病
Stargardt病是一种罕见的遗传性疾病，它直接影响眼睛的视网膜，通常会导致儿童视力缓慢下降。它也可以被称为Stargardt黄斑营养不良或青少年黄斑变性，全世界大约每8000 - 10000人中就有1人发病。这种疾病最常见的形式是由ABCA4基因的基因突变引起的，这导致了有毒的维生素a副产物(主要是A2E)在视网膜上的积累，从而导致光感受器和视力的逐渐恶化。Stargardt病的症状通常出现在儿童或青少年时期，但在某些情况下，视力困难和视力丧失可能要到晚年才被发现。
Stargardt病在美国总共影响不到15万患者在美国、欧洲和日本，它被认为是一种孤儿病。目前，没有已知的治疗方法来减缓疾病的进展，它被认为是一个严重的未满足的医疗需求。
关于Emixustat
Emixustat通过抑制一个关键的酶，视网膜色素上皮蛋白65（RPE65）来调节视觉生理周期。视觉生理周期是眼睛中维生素A循环的过程。维生素A对视物的生理过程至关重要。减缓视觉生理周期会降低维生素A衍生物（11-cis-retinal和all trans-retinal）形成有毒A2E和相关化合物前体的总量。此外，减少11-cis-retinal的总量会降低黑暗条件下的视网膜代谢需求。在人类临床研究中发现口服Emixustat通常具有良好的耐受性，暗适应延迟是最常见的不良事件。 Acucela正在临床探索emixustat延缓或阻止stargardt患者视力丧失的过程。
关于Acucela Inc.
Acucela Inc.是久保田制药控股有限公司（Tokyo 4596）的全资子公司，致力于将创新转化为多种药物和设备，以维护和恢复全球数百万人的视力。 Acucela的开发渠道包括用于治疗糖尿病性视网膜病，Stargardt病的候选药物，以及用于治疗视网膜色素变性的基于光遗传学的基因疗法。该公司还开发了一种手持式OCT设备，用于监测新生血管视网膜疾病，供患者直接使用。
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