2020 01 09
美国生物技术公司AGTC今天报告了正在进行中的基因治疗X连锁性视网膜色素变性（XLRP）1/2期临床计划的六个月中期阳性数据。结果显示，在用药六个月后，以其候选产品进行中心治疗的患者显示出视觉功能的持久改善。这些数据增强了2019年9月报告的令人鼓舞的疗效和安全性结果，并将有助于设计XLRP关键试验，该试验目前计划在2020年底启动。该公司还将于本月晚些时候公布其正在进行的两项色盲试验的剂量递增组中六个月的中期数据。
AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer表示：“这些令人鼓舞的结果进一步表明，我们的XLRP候选产品具有巨大的潜力，可以为当今无治疗选择的XLRP患者提供有意义的收益。” “迄今为止观察到的积极结果使我们充满信心，整个数据将支持我们的XLRP临床计划在2020年进行关键性试验。”
25位患者中的17位患者的数据先前已于2019年9月报道，并显示出良好的安全性。在这17名患者中，有8名接受周边治疗的患者在六个月内均表现出稳定的视觉功能，而9名接受中心治疗的患者在3个月内均表现出了通过微视野和BCVA改善的视觉功能。
在这9名中心给药的患者的六个月时间点上：
在可评估的八名患者中，有四名患者的视觉敏感性得到了明显改善。这些是9月讨论的四名患者，并显示出持久的生物效应的令人鼓舞的迹象。
患者定义为在至少两个不同的测试日期内，治疗区域内视敏度改善超出测试变异性的反应者。
中心治疗的所有9例患者的视力也都稳定或改善，其中78％的患者视力提高了5个字母或更多，其他XLRP试验未报告这一结果。
视觉敏感度或BCVA改善的患者也轶事地报告了视觉功能的明显改善，包括更高的清晰度和减轻的夜盲症。
新加入更高剂量组的其他患者的初步数据与以前的数据一致。
迄今为止，来自所有25名患者的安全性数据继续显示出XLRP候选药物的良好特征，未观察到剂量限制的炎症反应，也没有继发性炎症反应需要任何患者重新使用任何类固醇。
该公司正计划在2020年第一季度招募更多患者入组。随着公司为关键试验和最终BLA应用进行规划，这些患者将使AGTC能够生成最可靠的数据库。
俄勒冈州波特兰市的健康与科学大学Casey眼科研究所眼科学助理教授Paul Yang博士说：“中心剂量患者的视觉敏感性的持续改善令人信服，如果在关键性试验中得到证实，对患者而言将具有重大意义。” “此外，这是XLRP的首个研究性疗法，报告了令人鼓舞的视力改善。在中心治疗的患者中，通过两个终点改善的视觉功能与先前报道的在周边给药患者中视觉功能的稳定相结合，表明这种基于基因的疗法有可能成为治疗XLRP的重要新方法。”
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