2019 09 26
应用基因技术公司(纳斯达克:AGTC)是一家生物技术公司，正在进行以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗罕见疾病的人类临床试验。该公司还按计划提供了1/2期XLRP计划剂量递增组6个月的topline数据。此外，该公司分享了XLRP剂量扩张组三个月数据的初步研究。两组数据均显示出良好的安全性，其中50%的视网膜中心用药患者的视觉功能得到改善，视网膜外周用药患者的视觉功能稳定。
AGTC临床计划更新
X连锁性视网膜色素变性（XLRP）1/2期临床试验
迄今为止，总共有22名患者被注射治疗。来自所有22例患者的安全性数据继续显示出XLRP候选药物的良好特征，迄今为止未观察到剂量限制的炎症反应，也没有继发性炎症反应需要任何类固醇重新给药。来自22位患者中的17位患者的数据，包括在六个月时间点分析的10位患者（视网膜外围剂量为8位，视网膜中心用药为2位）的最高中期疗效结果，以及另外7位视网膜中心用药患者的初步数据在三个月的时间点进行的分析显示出以下结果：
•根据视野和最佳矫正视敏度（BCVA）的测量，从研究的剂量增加部分中选出的八名患者在视网膜外围注射六个月后显示稳定的视觉功能。
•在三个月的时间点（来自七名完成了三个月评估，两名完成了六个月评估）的九名视网膜中心剂量患者的初步数据显示了视觉功能的改善。
八名患者中有四名（50％）的患者的视觉敏感性得到了明显的改善（一位中度剂量患者无法评估其视觉敏感性）。
在至少两个不同的测试日期内，治疗区域内视敏度改善超出测试变异性的患者被定义为有反应者。
在三个月中，三分之三（38％）的患者在治疗区域内有五个以上的位点，与基线相比至少增加了7分贝，而其他人报告的这一比例为33％。
视网膜中心治疗的全部9例患者的视力也稳定或改善，这一结果尚无其他报道。
“维持周边视力和改善中央视力非常重要，在临床上具有重要意义。这些能力的降低是这种退行性疾病的标志，对患者的日常生活和工作能力产生负面影响。”西南视网膜基金会科学总监David Birch博士说。
AGTC认为，迄今为止，在该临床试验中观察到的生物学活性（特别是如果持续12个月的时间点），支持了我们的信念，即这种治疗可提供稳定的周围视力并改善中心视力，并具有良好的安全性，从而对患者可能具有巨大的临床益处。
https://www.globenewswire.com/ne ... d-June-30-2019.html |
