FDA授予Ocugen的OCU400基因疗法孤儿药指定用于治疗CEP290突变相关性视网膜疾病
2019年9月18日-全球领先的临床阶段生物制药公司Ocugen，Inc.专注于发现，开发和商业化针对罕见和服务不足的眼部疾病的创新疗法，今天宣布美国食品***监督管理局（FDA）授予Ocugen新型基因疗法OCU400的第二个孤儿药称号，用于治疗CEP290突变相关性视网膜疾病。遗传性视网膜疾病（IRD）是由遗传变异引起的，这些遗传变异在家庭内部传承并导致视力障碍和失明。 CEP290中的突变与多种疾病有关，包括Leber先天性黑蒙（LCA），Bardet-Biedl综合征，Joubert综合征，Senior-Loken综合征和Meckel-Grüber综合征。
核激素受体基因NR2E3在调节众多生物学途径中起着重要作用，这些生物学途径无论从解剖学还是功能上都对维持视网膜的健康状态至关重要。在多种临床前动物模型中，携带不同基因的缺陷导致视网膜营养不良，NR2E3表现出其作为修饰基因的能力，可以保留视网膜结构和功能。我们相信OCU400可以通过基因传递途径提供更高水平的NR2E3，从而改善那些患有NR2E3以外非相关基因缺陷的IRD患者的视力，”，眼科医生/视网膜专家和遗传性视网膜变性专家，Aviceda Therapeutics LLC总裁兼联合创始人。
Ocugen董事长，首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri表示：“我们很高兴获得FDA的第二个用于基因治疗产品的孤儿药称号。” “该适应症的孤儿名称支持我们的修饰基因疗法平台的目标，即通过单一基因疗法来治疗多种遗传性视网膜疾病。目前尚无针对CEP290突变患者的批准疗法，该疗法可导致严重的视力障碍，并随着时间的流逝逐渐发展。这些患者迫切需要满足医疗需求，并有机会通过这种新颖的方法改善他们的生活质量。”
FDA孤儿产品开发办公室授予在美国治疗少于200,000名患者的罕见疾病或病状的新药或生物制剂的孤儿称号孤儿称号使该药物的发起人有资格获得《孤儿药法》的各种开发激励措施，包括七年的美国行销专有权，临床研究费用的税收抵免，临床研究试验设计协助，能够申请年度拨款资金以及免除《处方药使用者费用法》备案费的资格。
关于OCU400
OCU400是一种新颖的基因疗法，有望广泛有效地恢复一系列遗传多样的IRD的视网膜完整性和功能。 OCU400是Ocugen基于其新颖的修饰基因疗法平台开发的第一个程序，该平台由哈佛医学院眼科学副教授，马萨诸塞州Schepens眼耳研究所的科学家Neena Haider博士开发， Ocugen获得了在该平台上开发和商业化眼科产品的全球独家许可。 OCU400由核激素受体（NHR）基因NR2E3的功能性副本组成，使用腺相关病毒（AAV）载体将其递送至视网膜中的靶细胞。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，稳定细胞并可能挽救感光细胞的退化。
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