2019年7月2日
UCI Mitul C. Meht博士是研究视网膜色素变性治疗临床试验第二阶段的首席研究员。
一种被称为视网膜色素变性(RP)的遗传性眼病在全世界影响着150万人，其中许多人在40岁前失明。
多年来，研究人员一直在努力寻找防止视力恶化或恢复视力的方法。现在，加文·赫伯特眼科研究所的UCI健康研究人员正在研究一种新型的干细胞疗法。
美国食品和药物管理局(fda)在一期临床研究中显示了有希望的结果后，批准了一项二期临床试验，以评估涉及一种名为祖细胞的干细胞的治疗剂量、安全性和有效性。
UCI健康眼科医生米图尔c梅塔(Mitul C. Mehta)博士在加文赫伯特眼科研究所(Gavin Herbert Eye Institute)治疗视网膜疾病。
Live Well采访了Mehta，他也是UCI医学院的眼科助理教授，谈论了这种治疗方法和它的工作原理。
他还解释了通往FDA批准的道路，以及保留甚至恢复RP患者视力的诱人可能性。
RP是什么?
RP实际上是多种疾病，是由破坏眼睛感光细胞的50多种基因中的任何一种发生变化而引起的。这是我们面临的挑战之一。
一种名为Argus II视网膜假体的设备，也被称为仿生眼，当植入没有视力或只能感知光线的人体内时，会产生一些视觉。
棕榈酸维生素A可以帮助RP患者延长视力。人们已经尝试过各种治疗RP的方法，但没有一种真正有效。这就是为什么这种干细胞方法是真正令人兴奋的。
你正在研究的新疗法是什么?
这种疗法是在我的同事、UCI眼科医生兼研究员亨利·克拉森博士(Dr. Henry Klassen)的实验室里开发出来的。
第二阶段的研究评估了祖细胞改善RP患者视力的有效性。
80多名志愿者的视力范围在20/80到20/800之间，他们接受了玻璃体注射。玻璃体是构成眼睛内部大部分的凝胶状物质。
参与者，其中大多数有严重的周边视力丧失，被随机分为三组:
其中三分之一被注射了300万个细胞
三分之一的人每人接收了600万个细胞
三分之一的人作为对照组，注射安慰剂
为了消除偏见，两位医生进行了注射。我们也不知道注射的类型和人们接受的剂量。
什么是祖细胞?
祖细胞开始是胚胎干细胞，然后在实验室中进行修饰，产生对培养视力重要的特定生长因子。
治疗是如何进行的?
参与者的一只眼睛被注射一针。祖细胞聚集在一起，在眼睛里形成一个新的器官样的团块，我们相信这有助于休眠的受损细胞更好地工作。
目前的结果如何?
我们还没有分析这一阶段研究的结果。但是治疗安全性的第一阶段研究很有希望，因此FDA批准了第二阶段。
我们也能够在第一阶段为参与者注入第二眼，大多数人都欣然接受。
到目前为止，治疗似乎是有益的和长期的，但我们认为，人们可能需要每年或两年注射，以保持改善。
参与者对此有何反应?
对于一些参与者，我们已经看到了显著的改善。我的一个病人发现她找不到门，非常麻烦。
治疗结束后，没有任何人帮助她，她走进我的检查室，她坐下来说:“你戴的那条绿色领带真漂亮。”
我不知道她注射了多少剂量的药物，但她的病情改善了很多，令人震惊。另一名看不到脸前面手指的病人现在可以看到她的孩子了。
下一步是什么?
在接下来的六个月里，我们将最终确定并分析这些数据。在FDA批准该疗法用于一般用途之前，还需要进行另一项临床试验(第三阶段)。
一旦FDA批准了第三期研究方案，并且祖细胞的商业化开发完成，临床试验就可以在多个地点进行，参与者人数也会更多。
“我不能明确说明在临床实验的范围以外，得到这项治疗还需要等多久。”
这项研究对你有什么影响?
我成为了一名医生，帮助人们。这项研究改变了人们的生活。
如果你甚至看不到站在你身边的人，你就无法想象你的生活会是什么样子。能够成为这项前沿工作的一部分，我感到非常兴奋。
RP干细胞治疗是如何起作用的
视网膜色素变性的特征是感光细胞的缓慢衰退——视杆细胞和视锥细胞将光转化为发送到大脑的信号。研究性治疗包括:
被称为祖细胞的胚胎干细胞在实验室中被修改，以产生促进视力的特定生长因子。
在临床试验中，祖细胞或安慰剂被注射到玻璃体中，玻璃体是一种凝胶状的物质，充满了眼睛内部。
祖细胞的设计是为了取代受损的棒和锥细胞，逆转RP的进程。
https://www.ucihealth.org/blog/2019/07/retinitis-pigmentosa |
