2019 09 09
专注于眼科疾病治疗的临床阶段生物制药公司威兹制药有限公司(WIZP)今天宣布，它已经与美国哥白尼公司签署了一项独家许可协议根据该协议，在交易结束时，它将获得独家授权，许可、开发和商业化基于哥白尼开发的用于治疗无脉络膜症(CHM)的非病毒基因治疗技术的产品。
威泽制药(PRNewsfoto/Wize Pharma)
“我们非常高兴和兴奋地与哥白尼达成协议。他们的专利和创新技术解决了我们认为在基因治疗中最大的挑战，包括克服潜在的免疫系统对治疗的反应，从而在必要时允许重复治疗。作为一家专注于眼科的公司，Wize迫切希望开发和商业化这种尖端的基因疗法，以改变眼睛相关疾病的治疗方式。”
哥白尼的总裁兼首席执行官罗伯特·莫恩博士评论说:“哥白尼的基因疗法为眼部治疗提供了独特的疗效，而且没有毒性。我们相信，我们的颠覆性技术是基因治疗领域的一个范式转变，因为与迄今主导该领域的基于病毒的系统相比，它是一种非病毒的选择。我们非常高兴能够通过Wize Pharma将我们的眼科适应症推向诊所。“
CHM和市场潜力
CHM是一种罕见的遗传性视网膜退行性疾病，可导致失明，目前尚无fda批准的治疗方法。它主要影响男性，是由编码Rab护送蛋白-1 (REP-1)的CHM基因功能丧失引起的。REP-1蛋白在细胞内蛋白转运中起重要作用。CHM基因功能的丧失导致细胞内蛋白转运异常，视网膜色素上皮和光感受器的废物清除受损。最初，CHM患者的夜间视力较差，随着时间的推移，视力逐渐丧失最终导致完全失明。
Wize的基因治疗产品WP-REP1将基于哥白尼的授权技术，由一个DNA压缩纳米颗粒(NP)组成，通过眼内注射进行治疗，旨在为感光细胞和视网膜色素上皮细胞(RPE)提供一个功能正常的CHM基因。哥白尼利用其NPs改善视力，在多个IRD模型的临床前动物疾病研究中证明了概念数据的证据。作为规划的WP-REP1调控路径的一部分，双方将致力于在规划的1/2期临床研究中证明，使用针对带有CHM DNA NPs的REP-1蛋白的NPs具有令人满意的安全性和耐受性，同时也提供了临床效益的指标。
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