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韩国RP协会是5月19日(论坛14917)在国内媒体上发表的RP治疗药物开发商
发自奥利克斯olix-京畿道水源地。
与此同时，奥利克斯公司的李东基代表(美国康奈尔大学生物化学博士)参加了美国眼科学会的会议，与协会的会议延迟了很久，但在忙碌的日程中，他难得抽出时间，共同度过了有意义的时间。
在这次会面的时候，协会 关于“国内唯一针对阿尔菲疾病开发治疗药物的事情” 除了感谢之外，我还表达了环友对相关治疗药物的极大关心 并且单靠媒体文章的内容不足，补充了访问原因，希望更详细地了解奥利克斯公司拥有的治疗技术和未来的临床计划。 奥利克斯公司对自己拥有的技术进行了简短的简报， 在这方面，协会根据奥利克斯公司之前发表的学术论文，进行阿尔菲治疗的发展情况有了各种意见，然后回来了。
整理当天会议的内容，如下所示报告，请各位多多参考 希望如此。
1. 关于奥利克斯公司治疗机制
首先，在介绍olix公司的治疗技术之前，我将把我们最近谈论的基因治疗技术分为三种来说明。我将分三种技术来说明
1. 基因替代技术-
2. 基因编辑技术
3. RNA技术
以上方法中的)和我)是在基因DNA层面创造治疗技术的 相反，da)的技术是将基因DNA转录出来的mRNA制造蛋白质 以前介入的技术。它的技术是将DNA复制出来的mRNA制造蛋白质，是一种介入前的技术。
让我们再看看每项技术。
基因替代技术
这是我们一直谈论的基因治疗技术。换句话说 通过将正常基因补充到基因引起疾病的细胞中(Augment 或Replace)给予方式。因为变异基因产生的错误蛋白质 功能不正常，细胞垂死的视网膜疾病补充正常基因 通过缩放可以恢复功能。这时将正常基因转移到细胞中 作为做的载体，主要使用病毒向量。
这种方法主要用于治疗隐性基因疾病。最近LCA视网膜 商业化的露克斯特，对引起疾病和隐性基因RPE 65 基因治疗药物就是这样。以后各种基因疾病利用这项技术 这样治疗临床就准备好了。
基因编辑技术
这项技术从字面上编辑基因，最近受到医学界的关注 chrisper-Cas 9基因剪刀技术就是这样。简而言之， 找到基因的变异部位并切割的技术。目前罗托星阿尔皮基因 针对治疗和CEP 290变异基因发病的视网膜疾病进行动物试验 成功了，成功后将尽快进入临床实验。
因为切除基因的变异部位，消除疾病的根本原因，所以理论上是未来最终的基因治疗技术。 但是这项技术经常偏离想要消除的目标，切除其他部位，有时诱发癌症的副作用，最近在学术界有报道。今后技术正在朝着提高准确度和减少副作用的方向发展。主要是以右成形疾病为对象开发治疗药物的趋势。
通过在复制细胞核中的基因DNA的RNA阶段干涉其功能， 调节基因表达的机制在1998年发现，2006年“RNA干扰” 现象”获得了诺贝尔生理/医学奖。
最初，细胞的机制是在RNA状态下干涉在生物体内过度表达的基因，调节其功能，但科学家们利用它来干涉(或阻断)变异基因，从而努力治疗疾病。
一个叫做siRNA的小型RNA在蛋白质生产前阻断mRNA 碎片存在。这些siRN***段是为了找到成为目标的mRNA而互补的 阻碍或分解，使蛋白质不能结合在一起制造。
顺便说一下，最近荷兰的ProQR制药公司将一个小小的核酸片段(AON)代替siRNA 利用它来发病为变异基因ush 2 a的阿尔菲治疗临床正在进行中。 (见协会医学消息754)
2.奥利克斯的不对称siRNA干扰技术
协会访问的国内奥利克斯制药公司)专门研究RNA干涉技术的 公司。公司代表李东基博士是荷兰ProQR公司正在进行的 我也熟悉AON方法的ALP治疗临床。
国内的奥利克斯公司和荷兰的ProQR公司使用RNA维度的干扰技术是相同的，但在细节上可以说是有点不同。
(关于两者之间的区别，我们还有机会来说明。)
但是与ProQR不同，olix公司的技术是希望使用siRNA机制 但是奥利克斯公司对其进行了一点改造，使治疗效率最大化的专利技术 开发出来的。
让我总结一下相关技术，
现有细胞中存在的siRNA是大约19个碱基的对称双股 存在(19+19)。但是奥利克斯公司拥有的专利技术一方是原来的19项 由碱基构成，另一边使用15至16条短股，作为不对称结构 创造了。(19+15或19+16)
这种变形的结构被olix公司定义为“不对称asiRNA”，将读者技术 已经确保了，相关技术比传统的细胞机制具有更高的抑制效率。
同时免疫毒性等副作用少，细胞内的活动没有明显干扰 奥利克斯公司解释说，治疗疗效是非常期待的技术。
3.奥利克斯公司的给药技术及临床规划
另一方面，奥利克斯公司拥有的另一项技术。现有的基因治疗技术是治疗 与使用病毒贝克塔作为物质的传递媒介相反，奥利克斯公司自己 声称拥有开发的“细胞内自我剪切技术”。通过这项技术 能显着提高细胞内的转移效率，避免转移介质带来的毒性 他补充说，他有多种优点。
目前，奥利克斯公司使用自己拥有的技术平台，治疗皮肤疤痕的药物临床 进入了第二期，与法国群岛制药公司共同进入了黄斑变性临床 说。
4. 협회의 질문과 답변
4.协会的问答
协会提出了与阿尔菲临床相关的多个问题，奥利克斯公司的答案如下。 甲)问:“媒体针对蛋白的治疗临床经美国FDA批准，明年 有宣布要开始。进展顺利吗？"
“答案:进展顺利。我们奥利克斯公司的技术特性上首先选择眼科疾病集中治疗。从这个意义上来说，视网膜连同已经计划的黄斑变性疾病的临床 正在尽最大努力补充色素变性症。
我)问:“为了得到美国FDA的批准，临床前考试动物考试在哪里进行 在做什么？如果有通过ALP动物试验研究的数据，可以参考吗？" " 答案:临床前的研究正在国内K大学的某教授和进行中。我们认为研究结果 期待成功，如果临床得到许可，我会与协会共享。
问:“治疗药物称为自体传递技术，用什么形式给药？” 答案:用玻璃体内腔注射的形式。 la)问:“关于不对称siRNA的功效，请通过olix公司的论文好好观察 看见了。一般来说，siRNA干扰技术从原理上讲比隐性疾病更能 知道是合适的。以后临床开始的话，会区分开来进行吗？" " 答案:协会好像知道很多事情，所以说话小心谨慎。还没有决定 没有成功。 马)问:“奥利克斯公司的siRNA也为了干涉变异基因，按基因分类 不是需要互补的结合吗？如果这是对的话，按变异基因选择性治疗 是技术，与媒体发表的“通用”治疗方法的表达没有距离吗？" "
问:“治疗药物称为自体传递技术，用什么形式给药？” 答案:应该互补地结合是对的。但是我们的技术将来会变成各种各样的 可以泛用于ALP疾病，这是事实。
问:“奥利克斯对细胞内传药技术的读者技能 想问关于。到目前为止，通过将基因传输到视网膜细胞的技术 用贝克塔来的。脂质体和肽技术最近应用于药物 正在实现，奥利克斯公司的自我传递技术是哪一种？"
“答案:不是两者。协会知道的信息水平只有我们惊讶，就像 感觉像是在审查技术。(笑声)现在还是临床前，很难说，到了时候 你会知道的。 公司)问:“最后，我们协会最近通过基因分析工作自行转运 已按个人获取WES数据。以后奥利克斯公司的临床得到许可 国内也在进行治疗临床，为了选择对象，或对其他后续研究欢呼 需要田野的种质信息。需要的话，在桓公的同意下，向奥利克斯公司 能提供，你怎么想？" " 答案:我认为这是对临床至关重要的数据。当然，如果有必要 打算做。 " "
结语:谢谢李代表亲自给我宝贵的时间。心情被筛选了 多方面真的很抱歉。这是第一次开发国内阿皮治疗药物，所以我们的环友们 很感兴趣，作为协会也很激动，所以要确认这一点，有很多话要问。 奥利克斯公司的临床管道里包含了ALP疾病，再次将协会 代表感谢。
期待以后ALP临床能够成功推进，需要的话我们协会也全力以赴 不遗馀力地合作。您一定很忙，谢谢您给我宝贵的时间，希望临床能顺利推进 祝你好运。 |
