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VERIC bio宣布推进LCA10迷你基因项目,并扩大与ush2a基因治疗组合

2019  07  23

IVERIC bio,Inc。(ISEE)今天宣布,公司已行使其选择权,并与马萨诸塞大学医学院签订独家全球许可协议,以开发和商业化突变非依赖性新型腺相关病毒(AAV)基因治疗。由于CEP290基因突变(最常见的LCA类型),治疗Leber先天性黑蒙10型(LCA10)的候选产品。IVERIC bio与麻省大学医学院及其Horae基因治疗中心合作,利用小基因治疗方法,产生了额外的研究数据,支持公司推进该计划。

该公司今天还宣布,它正在扩大其基因治疗组合,与麻省大学医学院签订一项赞助研究协议,以及一项独家选择权协议,该协议旨在开发和商业化新型AAV基因治疗产品候选者,利用突变无关的小基因治疗方法治疗USH2A相关遗传性视网膜疾病(IRDs)的视力丧失。这是一组孤儿IRD,包括Usher综合征2A型和USH2A相关的常染色体隐性遗传性非综合性视网膜色素变性。

“ 通过为USH2A增加小基因研究计划,推进我们的LCA10计划并扩大我们的管道,进一步证实了我们致力于为孤儿遗传性视网膜疾病患者开发创新和改变生活的基因疗法,”首席执行官Glenn P. Sblendorio表示。和IVERIC生物学总裁。“我们对与麻省大学医学院世界着名的AAV基因治疗科学家Hemant Khanna博士和高广平博士合作的进展感到非常兴奋。”

“我们的LCA10小基因计划的结果对于使用AAV载体治疗由超过常规AAV载体的转基因包装能力的基因突变引起的视网膜疾病的前景是令人鼓舞的,”Kourous A. Rezaei,医学博士,首席医疗官说。 IVERIC生物学。“通过在我们的产品组合中增加USH2A计划,IVERIC bio正在寻求解决与我们认为最常见的常染色体显性形式(视紫红质介导)和常染色体隐性形式(USH2A相关)视网膜色素变性相关的视力丧失。视网膜色素变性是最常见的孤儿遗传性视网膜疾病。“

IVERIC bio计划在即将于2019年9月13日举行的Gene Therapy R&D投资者日为投资者更新公司的所有基因治疗计划。

关于小基因疗法

使用小基因疗法作为治疗策略寻求将较大基因的较小但功能较强部分包装到通常用于眼基因治疗的标准大小AAV递送载体中。在这个不断发展的基因治疗领域的研究由Drs领导。Hemant Khanna和Guangping Gao来自UMMS的Horae基因治疗中心,并在2018年人类基因治疗期刊文章中描述了“使用miniCEP290片段的基因治疗延迟Leber先天性黑蒙的小鼠模型中的光感受器变性”Wei Zhang,Linjing Li ,秦苏,高广平和Hemant Khanna,他们都隶属于马萨诸塞大学医学院的。


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