2019 07 09
法国生物技术公司SparingVision正在研发视网膜退行性疾病的治疗方法，如视网膜色素变性(RP)。该公司已从欧洲EIC加速器项目(European EIC Accelerator program)获得250万欧元的资金，该项目正在为欧盟的创新、中小企业提供支持。这笔资金将加快SparingVision新兴跨领域基因疗法的临床和监管发展，该疗法旨在保护锥状光感受器，从而挽救患有多种形式RP的患者的视力。该公司计划于2020年在美国和欧洲开展临床试验。
抗盲基金会(Foundation against blind)已承诺，将通过其研发基金(RD Fund)为基因疗法的开发提供至多700万欧元的资金。研发基金是一个风险慈善基金，用于临床开发或早期临床开发。
我们非常高兴SparingVision在将视网膜基因治疗推向人类研究方面取得进展。来自欧洲EIC加速器项目的奖励为治疗的发展提供了一个重要的推动
Benjamin Yerxa博士，抗盲基金会首席执行官
“我们非常高兴SparingVision在将视网膜基因治疗推向人类研究方面取得进展。来自欧洲EIC加速器项目的奖励为治疗的发展提供了一个重要的推动，”Benjamin Yerxa博士说，他是抗盲基金会的首席执行官。
SparingVision的基因治疗导致视杆细胞生成杆衍生的锥体活力因子（RdCVF），这是视网膜中的一种天然存在的蛋白质，由SparingVision的联合创始人，医学博士，以及视觉研究所的ThierryLéveillard博士确定。 科学家们在实验室研究中证明，RdCVF可以预防或减缓视锥细胞的变性，视网膜中的细胞可以提供中央和彩色视觉，使人们能够阅读，驾驶和识别面部。 RdCVF由视杆细胞自然分泌，视网膜细胞提供夜间和周边视力。
RP是一种遗传病，影响全世界约200万人。RP最初影响视杆细胞。视杆细胞的逐渐损失导致视锥细胞的损失。目前没有RP的治疗方法。视网膜疾病通常在儿童时期被诊断出来，在成年期逐渐导致合法或完全失明。研究人员已经确定了大约80个基因，每个基因在突变时都会引起RP。
“与针对特定突变基因的基因替代疗法不同，RdCVF被设计为独立于缺陷基因而工作。这意味着RdCVF有可能为广泛的RP患者提供视力，“Yerxa博士说。
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