2019 07 01
（PTCT）和Odylia Therapeutics今天宣布开展战略合作，利用Anc80载体系统开发罕见遗传性视网膜疾病（IRDs）的新基因疗法由Massachusetts Eye and Ear的研究人员开发。此项合作增强了PTC在中枢神经系统（CNS）中的局部基因治疗应用方面的现有专业知识，以及Odylia在广泛的IRD目标组合方面的深厚眼科经验。合作的主要项目是RP-GRIP1，这是一种在Leber先天性黑蒙6（LCA6）中有缺陷的纤毛蛋白，这是一种罕见的早发性儿童视网膜营养不良疾病。
“我们很高兴扩大我们的基因治疗工作，将罕见的遗传性视网膜疾病的目标纳入其中，因为这些疾病存在巨大的未满足需求，” PTC治疗学首席科学官，医学博士，医学博士Mark Pykett说。“这种合作伙伴关系结合了PTC在开发和商业化罕见疾病治疗方面的优势与Odylia的新型载体平台和罕见眼科疾病的广泛专业知识。与我们的CNS基因治疗计划一样，IRD研究与开发我们将采用针对性的微量给药基因治疗策略。
Odylia Therapeutics首席执行官Scott Dorfman补充说：“PTC是他们在开发和商业化罕见疾病治疗方面的专业知识的理想合作伙伴，但最重要的是，他们对患者的承诺。我们期待Anc80 AAV平台的临床研究和RP-GRIP1计划，以及合作伙伴关系中的未来计划。“
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