2019 05 29
法国生物技术公司GenSight将为其基因疗法申请监管批准，尽管该疗法在三期试验中出人意料地改善了用安慰剂治疗的眼睛。
GenSight正在开发一种基因疗法，旨在治疗罕见的遗传性视神经病变（LHON）引起的渐进性视力丧失。在第三阶段的试验中，每名患者一只眼睛接受基因治疗注射，另一只眼睛接受安慰剂注射。在去年进行的一项三期临床试验中，37名患者在接受注射48周后，两只眼睛似乎都有了同样好的改善，因此从技术上讲，该试验未能达到其疗效目标。
在注射96周后得到非常相似的结果后，GenSight现在正与EMA和FDA进行谈判，提交基因治疗申请监管批准。这一决定是基于这样一种观点，即双眼视力的改善比从未接受过任何治疗的患者获得了更好的结果。在没有一个对照组的情况下，监管当局是否会相信这些数据，仍有待观察。
瞄准基因治疗
自从去年批准了第一个遗传性失明的基因治疗，Luxturna，现在有一个先例表明基因治疗在不同形式失明的潜力。如果GenSight的疗法真的能通过单眼注射对两只眼睛都产生效果，那么从理论上讲，这种疗法可能比Luxturna更便宜，后者每只眼睛的售价为38.2万欧元(合42.5万美元)。
紧接GenSight之后的是英国公司Nightstar，该公司今年被Biogen收购，用于其基因治疗产品线，包括治疗目前处于III期的遗传性无脉络膜症。其他开发基因疗法的公司还包括Horama，该公司去年首次在人类身上测试了其治疗视网膜色素变性的疗法。
https://labiotech.eu/medical/gensight-gene-therapy-blindness/ |
