以下文章是和几个专业一点的病友微信聊天记录,仅供参考
这么讲,药物有很多种,有的药物是小分子药物,比如说阿司匹林;有的药物是抗体,抗体都是大分子蛋白;
而 RNAi 技术使用的都是RNA——但 RNA 进去之后是通过什么机理起作用,不同的系统设计目标是不一样的
另外RNAi是一大类技术的统称。不同技术也是不一样的
最常见的 RNAi 是沉默某个基因表达的
而荷兰公司的 RNAi 是用于跳过外显子的——只敲掉一个外显子,而不是抑制整个基因的表达——他们的意思是,只敲掉这一个外显子,剩下的基因反而是正常的有功能的基因
RNAi系统的好处呢,是可能可以直接进细胞——而抗体这种肯定是进不去的;相对于小分子药物呢,衰减的又慢一些,小分子药物基本上一两天之后就代谢干净了,而 RNAi 起效的时间要大大长于小分子药物 |