2019 05 07
GenSight是一家生物制药公司，专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统紊乱的创新基因疗法，今天，独立的数据安全监测委员会(DSMB)完成了对GS 030基因治疗和光遗传学结合治疗视网膜色素变性的I/II期临床试验的第一次安全审查。DSMB证实三个受试者的第一组没有任何安全问题，他们接受了一次5e10 VG的玻璃体内注射，并配以可穿戴的光学视觉刺激装置。DSMB建议按计划向前推进，而不对协议进行任何修改，并招募第二批接受1.5 e11 VG剂量上升的三名受试者。
“我们很高兴能够推进我们的第二个临床阶段项目GS030。我们期待着确认GS030在高剂量下的安全性，并证明其在恢复RP患者有用的视觉功能方面的有效性，”GenSight联合创始人兼首席执行官Bernard Gilly评论道。
PIONEER是一项多中心、开放标签剂量递增研究，旨在评估18例视网膜色素变性患者GS030的安全性和耐受性。GS030将基因治疗(GS030- dp)与可穿戴光电视觉刺激装置(GS030- md)结合起来，通过单次玻璃体内注射进行治疗。
GS030是基于GenSight开发的光遗传学技术平台，该平台利用基因疗法，通过单次玻璃体腔注射将一种光敏蛋白的基因编码导入视网膜神经节细胞，使其对光产生反应，绕过疾病破坏的光感受器。
符合条件的前三组患者将是那些没有光感(NLP)或光感(LP)视力水平的终末期非综合征性视网膜色素变性患者。扩展队列将包括手动(HM)和计数手指(CF)视力水平的患者。
按照协议，三组受试者中的每组将通过在他们受影响较严重的眼睛中进行一次玻璃体腔注射，增加GS030-DP的剂量。延长队列将接受最高耐受剂量。DSMB将审查每个队列中所有接受治疗的受试者的安全数据，并在转向下一个剂量前提出建议。
主要结果分析将是注射后一年的安全性和耐受性。
GS030在美国和欧洲被指定为孤儿药。PIONEER计划在英国、法国和美国的三个中心开展。
GenSight预计将在2020年上半年完成注册。初步结果可能会在2019年下半年公布，初步结果预计将在2020年第四季度公布。
关于GenSight生物制剂
GenSight Biologics S.A.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。GenSight Biologics的产品线利用了线粒体靶向序列(MTS)和光遗传学两个核心技术平台，帮助患有致盲视网膜疾病的患者保持或恢复视力。GenSight Biologics的主要候选产品GS010正在Leber遗传性视神经病变(LHON)的三期临床试验中。LHON是一种罕见的线粒体疾病，会导致青少年和年轻人不可逆转的失明。GenSight Biologics的候选产品采用基于基因治疗的方法，通过玻璃体内注射的方式对每只眼睛进行单一治疗，为患者提供可持续的视觉功能恢复。
关于GS030
GS030利用了GenSight的光遗传学技术平台，这是一种利用基因疗法来恢复患者视力的新方法，通过一次注射将一种编码感光蛋白的基因导入特定目标的视网膜细胞，从而使它们对光产生反应。开发了一种专门刺激转导细胞的外部可穿戴医疗设备，用于放大光信号并进一步实现视觉。患者将需要佩戴外部可穿戴设备，以实现最佳的视觉功能恢复。在巴黎视觉研究所(Vision Institute)和巴塞尔弗里德里希·米舍尔研究所(Friedrich Miescher Institute)的博通·罗斯卡(Botond Roska)博士的团队的支持下，GenSight利用这个光遗传学技术平台，正在开发第二款候选产品GS030，用于修复患有视网膜色素变性(RP)的患者的视力。GenSight的光遗传学技术平台独立于导致这种疾病的特定基因突变。预计GS030将有利于患者从RP的早期阶段。这项技术有可能应用于视网膜上感光细胞退化的其他疾病，并可转移到与年龄有关的干性黄斑变性(dry- amd)。
关于光遗传学
光遗传学是一种生物学技术，它涉及到一种编码光敏蛋白的基因的转移，使神经元细胞对光刺激做出反应。因此，它是一种神经调节方法，可用于修饰或控制活组织甚至体内单个神经元的活动，具有很高的时空分辨率。光遗传学结合了利用基因治疗方法将基因转移到目标神经元，利用光学和电子学(光电子学)将光传递到转导细胞。光遗传学被世界各地的研究实验室广泛应用，在视力障碍或退化性神经系统疾病领域具有临床应用前景。
关于视网膜色素变性(RP)
视网膜色素变性(RP)是一种孤儿遗传病，是由多个基因在视觉周期中发生多重突变而引起的。超过100个遗传缺陷被牵连其中。RP患者一般在年轻时开始视力下降，到40岁时逐渐失明。RP是发达国家最普遍的遗传性致盲疾病，全世界约有150万人患有此病。在欧洲和美国，大约有35万至40万名RP患者，每年有1.5万至2万名RP患者失明。目前尚无RP的治疗方法。
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