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回顾2018展望2019--干细胞篇

据世卫组织统计,全球有上亿人因视网膜病变最终导致视力的严重缺失;其中由于罹患视网膜变性最终致盲的占据相当比例。不幸的是,虽然全球有无数患者仍在忍受因失去光明带来的痛苦,但目前还没有有效的治疗方法。然而,随着干细胞技术的不断进步,干细胞疗法有望提高视网膜变性患者的视力,还他们一个清晰的世界。无论是通过培养新细胞,然后将它们移植到视网膜中,还是通过从头开始构建整个视网膜,干细胞技术在多个国家的科研机构都已经迈出了实质性的临床探索。

首先,美国的jcyte公司,在完成利用干细胞治疗视网膜色素变性的安全性与有效性的前期临床研究后,利用培养的视网膜祖细胞(hrpc)治疗视网膜色素变性的2b期临床试验,预计将在2019年公布临床试验结果。这次的2b实验中有600万细胞组患者,之前IIA300万组细胞玻璃体注射平均提高了11个字母,临床实验1 / 2a期研究包括28个科目。观察到的副作用通常是轻微的,短暂的,并与眼内注射一致;没有与治疗相关的4级事件。病人反馈特别令人鼓舞,许多人报告了视力改善,包括提高了对光线的敏感度,改善了辨色力和阅读能力,以及更好的行走能力。并且这个公司很有可能会在2019年进入第三期临床治疗研究。

其次,英国的ReNeuron公司用视网膜祖细胞(hrpc)治疗视网膜色素变性和锥杆细胞营养不良。该公司优化了视网膜祖细胞并用低温冷藏技术保存,会在2019年年中公布I/II期初步结果,这个公司是手术把细胞注射在视网膜下腔。

再次,在干细胞治疗干性黄斑变性方面,日本安斯泰来制药公司(Astellas Pharma)更换细胞库的胚胎干细胞治疗黄斑变性于2018年7月启动了第三期项目,本次实验招募了150名患者,这个公司被收购之前是美国的ACT公司。之前他们已经完成胚胎干细胞分化的色素上皮细胞治疗黄斑变性的第二期临床试验。

从次,BioTime公司用视网膜色素上皮细胞治疗干性黄斑变性。在2018年10月28日AAO年会上发表新的I/IIA数据来自该研究的数据表明,OpRegen?色素上皮细胞治疗持续良好耐受,并且在一些患者中显示出视网膜结构改善和玻璃疣密度降低的迹象。值得注意的是,早期数据令人鼓舞的是来自早期干性AMD的队列4患者。早期数据表明视网膜内的结构改善,移植的OpRegen?细胞持续存在的证据,以及视力的改善。最后,在3D视网膜研发方面,2017年9月BioTime已经使用公司专有的多能细胞技术平台生长了一片三维(3-D)视网膜组织。 3-D视网膜组织包含人类视网膜的所有细胞类型,包括视网膜色素上皮细胞,感光细胞和神经节细胞。在ARVO呈现的数据表明,BioTime的3-D视网膜组织非常类似于发育中的人类视网膜。该技术最终可用于治疗严重视网膜退化疾病。

另外,Regenerative Patch Technologies用色素上皮细胞贴片治疗干性黄斑变性。在2018年4月宣布RPE细胞贴片治疗晚期黄斑变性结果,发表的文章描述了CPCB-RPE1植入物,其手术植入的经验,以及成功将植入物递送至四名患有非常晚期疾病的受试者视网膜的患病部分。除此之外,该报告指出植入物持续至少120天的安全性。还介绍了CPCB-RPE1植入物对治疗患者视网膜结构和功能的效果。在接受CPCB-RPE1的受试者中,注意到植入物与光感受器的整合,在临床试验中也对患者进行了几项视功能评估。 CPCB-RPE1植入后,患者使用视网膜病变区域表现出改善的聚焦或固定目标的能力。值得一提的是,,接受CPCB-RPE1的患者表现出稳定或改善的视力。在随访期间,一名患者视力提高了17个字母。

更要指出的是,AIVITA Biomedical公司研发3D视网膜。于2018年7月,获得加州再生医学研究所(CIRM)公司提供的170万美元资金,用于进一步开发干细胞来源的三维视网膜治疗视力丧失。该公司的ROOT OF SIGHT技术使用由人类干细胞产生的三维视网膜片,移植到眼睛后部,以替换丢失的视网膜并提高视力。即将进行的CIRM资助的研究将与加州大学欧文分校的Sue&Bill Gross干细胞研究中心合作进行,该研究中心是UCLA-UCI Alpha干细胞诊所(ASCC)的成员。该临床是两所学校之间的合作项目,是进行干细胞临床试验的领先医疗中心CIRM Alpha干细胞诊所网络的一部分。CIRM资助代表了对AIVITA治疗视网膜疾病的ROOT OF SIGHT技术的信任投票。 该治疗由AIVITA使用专有人类干细胞和知识产权制造,旨在治疗视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性。


当然,干细胞技术在治疗视网膜病变方面虽有着其独特的优势,但也不是唯一的技术手段。经过十多年的发展,基因技术与人工视网膜假体等技术手段在治疗视网膜病变方面也有着其独特的魅力。


本文由RP之家论坛雄鹰和雪山飞狐整理
感谢楼主的分享!你辛苦了。
人生贵在有追求
21世纪,生物工程,基因工程,人工智能三大新兴领域的不断升级,就没有攻不破的堡垒,也是人类高级文明发展的必然过程,我们有理由相信10年之后治疗此病如同白内障一样轻轻松松。
谢谢楼主分享这么好的文章!
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