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Acucela启动Emixustat治疗Stargardt病患者的临床3期研究

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢



2018年11月11日
Acucela公司(“Acucela”)是一家临床阶段眼科公司,也是久保田制药控股有限公司(东京股票交易所:4596)的全资子公司,今天宣布,2018年11月7日,第一位患者(FPFV)在一项研究中被招募,评估Acucela的主要候选药物 emixustat hydrochloride (“emixustat”)治疗继发于Stargardt病的黄斑萎缩受试者。
该研究是一项多中心,随机,双盲和安慰剂对照的3期临床研究,其中受试者将被随机分配至10 mg emixustat或安慰剂(2:1比例),每日一次,持续24个月。将在全球10个国家的30个地点招募约160名受试者。
本研究的主要目的是确定在患有Stargardt病的受试者中,与安慰剂相比,emixustat是否会降低黄斑萎缩进展的速度。次要目标包括评估视觉功能参数的变化,例如BCVA(最佳矫正视力)字母评分和阅读速度。
Acucela董事长,总裁兼首席执行官Ryo Kubota博士表示,“我们非常高兴能够开始emixustat解决Stargardt病的3期临床研究。 Stargardt是一种未满足的医疗需求,没有已知的治疗方法来减缓疾病的进展。我们现在专注于启动我们的研究,以推进我们的临床计划,帮助由于疾病面临视力丧失和失明的患者。“
FDA(美国食品和药物管理局)授予emixustat治疗Stargardt疾病的孤儿药资格。 (参见2017年1月5日新闻稿,标题为“Acucela获得FDA颁发的用于治疗Stargardt疾病的孤儿药指定”)

关于Emixustat Hydrochloride

视觉循环是维生素A在眼睛中循环的过程; 维生素A对视觉过程至关重要。Emixustat
通过抑制该途径的关键酶视网膜
色素上皮蛋白65(RPE65)来调节视觉周期。减慢视觉周期会降低
维生素A衍生物(11-顺式和
全反式视黄醛)的可用性,从而形成A2E和相关化合物的前体。在
Stargardt病和视网膜变性的动物模型中,
发现emixustat 停止并逆转A2E的积累并保持
视网膜的完整性。当口服递送时,Emixustat
在人临床研究中通常具有良好的耐受性,延迟的
暗适应是最常见的眼部不良事件

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