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武科大青年学者研究发现让失明者见到光明的干细胞疗法

新华网武汉9月16日电(俞俭 程毓)让失明患者见到光明,这一梦想或将变为现实。武汉科技大学青年教师、湖北省“楚天学子”姚凯运用干细胞疗法,让先天性眼盲的小鼠首次见到了光明。这一研究成果8月底发表在国际期刊《Nature(自然)》上,立即引起广泛关注。
  包括美国国家眼科研究所的著名神经生物学家Anand Swaroop、东京大学分子和发育生物学家Sumiko Watanabe等业界专家均表示,此项研究为基因治疗和干细胞治疗领域内的突破性成果,特别是在利用内源性干细胞治疗遗传性疾病方面做出了创造性发展。
  人类和哺乳动物眼体里的感光神经细胞一旦死亡,无法自主再生,结果就是失明。全球有上亿人因患神经退行性疾病而造成视力损伤致盲,还有数十万先天性失明者终身生活在漆黑里,临床上尚无有效的治疗手段。
  姚凯结合干细胞与基因疗法,历时5年开发出“两步法”的对策,先培育出携带转基因的有效、无毒的病毒,注入先天性眼盲的小鼠眼睛里,激活Müller细胞(视网膜内的神经胶质细胞,负责支持、滋养周围的神经元),再从10万种以上的蛋白质中挑选出所需的3种促进神经元分化的转录因子,不断调整病毒的剂量和优化时间间隔,成功地唤醒了Müller细胞的神经元再生机制。
  姚凯说,通过对小鼠的大脑活动测量结果证实,这些新生神经元成功地整合到视觉通路中,并将光信号传递给了大脑视觉皮层,先天性眼盲的小鼠产生了视觉反应。
  “这项成果已经在神经生物学领域走得非常远了。”《自然》杂志两位评委高度评价这一研究成果:“这项工作极其重要,把Müller细胞诱导为新的神经细胞,以前在哺乳动物中从未发生过。”
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保佑好人一生平安🙏
武科大网讯 近日,我校生命科学与健康学院青年教师姚凯副教授以第一作者在 《Nature》上发表论文“Restoration of vision after de novo genesis of rod photoreceptors in mammalian retinas” (Nature, 2018; 560: 484-488)。该研究综合运用基因治疗与干细胞治疗,让罹患先天性眼盲的小鼠首次见到了光明!



      这是我校教师研究成果首次发表在国际顶尖期刊 《Nature》的正刊上。


      人类视网膜上大约有1.25亿视杆细胞和650万视锥细胞,是视网膜中数目最多的一种神经元,负责接受光刺激并向大脑传递信号。这类细胞在包括人类在内的哺乳动物身体里不能自主再生,当这些神经元受损时,很容易造成视觉障碍导致失明。据现有数据估计,至2020年,全球将有2亿人患神经退行性疾病而造成视力损伤并最终致盲。迄今为止,临床上尚无有效的治疗手段。





      姚凯成功地唤醒了哺乳动物视网膜中Müller细胞的自我修复机制,开发出“两步法”的对策:首先,通过注入一种无害的病毒AAV,在眼睛中启动一种被称作β-Catenin的蛋白表达,从而促进小鼠眼睛中Müller细胞发生分裂,恢复其干细胞属性;两周后,进行第二次基因转导——注入3个负责生成视杆细胞的关键转录因子,促进这些新分裂的细胞转化为视杆细胞。利用共聚焦显微镜和扫描电镜可视化追踪这些新形成的神经元,发现它们在结构上类似于天然的视杆细胞,并且与视网膜内其他类型神经元进行通信的突触结构也能形成。为了确定这些新生成的视杆细胞是否发挥功能,姚凯在先天性失明小鼠中进一步测试了这种重编程方法,通过对大脑活动的测量结果证实,这些新生成的视杆细胞成功地整合到视觉通路中并将光信号传递给了大脑视觉皮层。

       该项研究为基因治疗和干细胞治疗领域内的突破性成果,特别是在利用内源性干细胞治疗遗传性疾病方面做出了创造性发展,为包括诸如阿尔茨海默症和帕金森症在内的神经退行性疾病的治疗提供了坚实的实验基础。



      姚凯,2011年从香港中文大学博士毕业,进入耶鲁大学从事博士后研究,2017年5月来我校工作,现为我校生命科学与健康学院教师,湖北省“楚天学者计划”楚天学子,长期从事神经生物学与干细胞生物学的研究。(生命科学与健康学院)
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一位楚天学子,竟能有如此之造诣,着实让人振奋不已。这样的技术或许比那些”非内源性“的方法要更具安全性和可靠性。而且,类似可以修复视神经的前沿研究亦闻者寥寥。我们真是应该为这样的研究成果喝彩,为国内有如此造诣的青年才俊骄傲!
环顾四周,视网膜结构与功能再生、视神经再生都已取得了重大的阶段性成果。曾经缠绕在多数人心头上的重重迷团,也随着这些成果逐步消散,也如乌云压顶欲摧的天空,瞬间露出一线眩目的阳光!试想一下,一个是IPSC分化眼,一个是MüLLER细胞再生,二者若能相互补充,会有一个怎样的惊心动魄的可能!也许这是一个幻觉,但我们只要待以时日,有足够的耐心,这种幻觉完全有可能成为医疗事业上的现实!
这些都是科研,实验室的成果。。。。向临床转化还需要很长一段过程。
我觉得我们RP人都要保持一颗良好的心态,这对我们本身的疾病是有好处的我每次过些年就在心里对自己说,再过五年,就会有新技术和治疗,这样的好处是让我本人给自己有个念想,要不然觉得今后治疗的路漫漫.  我现在给时间设限是三个坎 2020年, 2025年,  2030年,  这样觉得到那时能治疗心情就会好些,此类推,只有心里有目标才会有积极,乐观,向上的心态,,我们才能过好每一天.
我觉得我们RP人都要保持一颗良好的心态,这对我们本身的疾病是有好处的我每次过些年就在心里对自己说,再过五年,就会有新技术和治疗,这样的好处是让我本人给自己有个念想,要不然觉得今后治疗的路漫漫.  我现在给时间设限是三个坎 2020年, 2025年,  2030年,  这样觉得到那时能治疗心情就会好些,此类推,只有心里有目标才会有积极,乐观,向上的心态,,我们才能过好每一天.
这是一个很好的方法,值得大家多多效仿。这样不仅对本身的RP有着良好的延缓作用,而且对于日复一日可能的单调孤独的现实生活可以带来些许乐观的思绪和勇往向前的信念。其实,在我看来,过多的负面情绪与心理,对于现实生活是非常要不得的,甚而可以说是非常可怕的,长期的负面情绪所造成的结果也很可能不会比RP本身给人带来的伤害要来得轻些。这不是耸人听闻,确是有医学依据的。自己本身也亲身体验过正负两方面情绪给身体的相关指标所带来的影响之感受。有时,我们确实要折服于生命之灵动,也惊奇于造物之绝妙。一个人的心灵驿动,应是有一种相应的物质的东西在人体内发生作用,而让人有所感受。当你有正面的情绪诱发时,身体内所生成的物质就会是正常或有利于健康的东西;反之,就将会以负面或不利于身体代谢的东西随之生成。因此,大家在保养自己身体之同时,可别忘了细心照料自己的情绪!不为别的,只为身边的人儿,只为光明的未来!
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