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同济医院李斌团队

阿根廷科技部发来感谢信点赞同济医院李斌教授团队

7月11日,阿根廷国家科技部部长Lino Barañao向中国国家卫生健康委员会发布感谢信,特别感谢同济医院李斌教授及其团队为7位该国患者治疗眼疾。

  2017年3月开始,李斌团队启动“全球样本量最大的基因治疗 Leber’s 遗传性视神经病变临床试验”。12月,团队成员、博士生元佳佳接收到了一封来自阿根廷罕见病协会主席Marcela Ciccioli的来信。信中提到希望阿根廷的LHON病人能够进入该临床试验。

  经过双方协商,7个年轻帅气的阿根廷小伙子展开了中国求医之旅。他们中最小的15岁,最大的22岁,其中最差的视力仅为光感(仅仅能看到光),年龄最小的只能看到眼前手动。这种罕见的遗传病叫做Leber’s遗传性视神经病变(LHON),一种线粒体基因突变导致的母系遗传病,多发于青少年。此病目前仍无有效的治疗手段,基因治疗是唯一的希望。经过治疗,7位患者安全出院,未见并发症,有5例患者视力显著提高。
点赞李教授及其团队!点赞中国!
武汉纽福斯生物科技有限公司是中国首家眼科基因药物研发公司,坐落在国家级生物产业园武汉光谷生物城。致力于基因治疗眼遗传疾病的研究和药物研发。纽福斯公司首先选择Leber 遗传性视神经病变(LHON)作为突破口,自2008 年开始进行大量基础研究,2011 年完成全球首例Leber 遗传性视神经病变患者的基因治疗临床研究,参与临床研究的9 例leber 遗传性视神经病变基因治疗的患者至今已经观察7 年,注射药物后患者的视网膜外观和形态没有异常,其中一例患者视力从0.08 提高到0.8,无任何并发症,安全性好,疗效显著,结果优于国际同行。该研究获得2016 年度“基因治疗领域全球十大进展之一”、2016 年“中国眼科十大新闻”、2017年度“眼底病学组十大科研亮点”。2017年开始第二次临床实验,目前已经完成141 例基因治疗临床实验,全球样本量最大,一个月复查,视力提高总有效率高达60%以上,且无一例患者发生并发症。

        日前, 7 名阿根廷患者于2018 年5 月9 日抵达中国,5 月12 日接受基因治疗,5 月13 日检查:全部安全,已经有四位视力明显提高,一位视力改善。阿根廷卫生部官网给予全程介绍。

       我公司研发拥有的AAV-ND4 基因治疗技术,是全球领先的技术,已获得专利。公司技术成熟,有AAV 生产和研发团队,同时公司扩建研发团队,加速研发进程。一代药物成功后会拓展适应症,开发二代,三代,四代基因药物,同时致力于其它眼遗传疾病基因治疗的研究,如视网膜色素变性,先天黑矇症等,希望能够为广大眼遗传疾病的患者带来光明,解除痛苦。

       公司规划3~5 年后将进入美国,欧洲等国际眼科市场,努力成为在眼科遗传病基因治疗领域具有国际化竞争力的创新型研发公司。
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