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FFB祝贺RPE65基因治疗研究人员获得Champalimaud奖

2018年9月11日

二十多年前,抗击失明基金会FFB开始资助RPE65基因治疗研究,导致在2017年晚些时候LUXTURNA™,美国fda批准的首个基因治疗眼部疾病。最终基金会为这项开创性的工作提供了超过1000万美元的资金。

2018年9月4日,七名研究人员,包括之前由基金会资助的六名研究人员,因在RPE65基因治疗方面的贡献,获得了享有盛誉的2018年Antonio Champalimaud视觉奖。研究人员获得了100万欧元(115万美元)的奖金。

RPE65基因的突变导致Leber先天性黑蒙和色素性视网膜炎,两者均导致严重性的渐进性失明。

获奖者包括:

Jean Bennett,医学博士,宾夕法尼亚大学医学院Scheie眼科研究所,和Albert M. Maguire,医学博士,费城儿童医院。他们的RPE65基因治疗研究和人类研究开发了LUXTURNA™。

Robin Ali博士和James Bainbridge博士,伦敦大学学院眼科研究所和Moorfields眼科医院,领导了RPE65基因治疗临床试验。

Samuel G. Jacobson,医学博士,宾夕法尼亚大学医学院Scheie眼科研究所博士,William W. Hauswirth,

佛罗里达大学医学院博士,他进行了广泛的RPE65基因治疗研究和开发,并最终进行了临床研究。

Michael Redmond,国家眼科研究所博士,他发现RPE65基因在视网膜维生素A处理中的作用。

FFB首席科学官Stephen Rose博士说:“我们祝贺Champalimaud奖获得者在基因治疗研究方面取得的突破性进展,以及他们在视网膜疾病基因治疗发展方面取得的突破。”部分由于他们的成功,由RPE65基因双等位基因突变引起的LCA或RP患者有资格接受fda批准的视觉恢复治疗。此外,这一进展也为更多的视网膜基因治疗开辟了道路。目前大约有20项视网膜基因治疗的临床试验正在进行中,其中包括治疗Stargardt疾病、Usher综合征和色素性视网膜炎。


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