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雪山飞狐发表于 2018-7-22 09:07 | 只看该作者

研究人员对治疗黄斑变性的再生医学未来持“谨慎乐观”的态度

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

眼外科新闻美国版，2018年7月25日

再生医学开辟了黄斑变性的新领域。已经采取了重要措施，并且有理由对未来保持乐观。

“谨慎乐观，”Demetrios G. Vavvas博士告诉眼外科新闻。 “这条道路有很大的希望，但路还很长，我们应该避免匆忙下结论。”

与Michael J. Young博士一起，Vavvas是麻省眼耳医院再生医学研究所的联合主任，也是一个研究小组的成员，该研究小组在干细胞移植，组织工程和药物输送纳米颗粒的理解方面取得了重大进展。

“特别是对于黄斑变性，发生了很多，一些研究已经达到了临床试验的阶段。我们与患者和外科医生一起参与了这些试验，“Vavvas说。

目前的临床1期和2期试验正在评估视网膜色素上皮（RPE）细胞移植（光感受器的支持细胞）的安全性。 Vavvas解释说，RPE是黄斑变性的主要损害部位，可能会导致死亡和功能障碍。

“其中一个想法是通过移植源自干细胞的健康细胞来补充患病的RPE细胞，”他说。

他说，与通常认为的相反，临床试验中使用的是诱导多能干细胞（iPS）或其他干细胞类型，“指示”开发RPE细胞。

“我们在媒体上看到的是我们正在移植干细胞，这是不正确的。我们移植的是分化细胞，即RPE细胞最常来自诱导的iPS细胞。不是真正的干细胞，而是源自干细胞的细胞，“他说。

两种主要方法用于AMD患者。 一种方法是移植自由浮动的细胞（细胞悬浮液）并让它们位于视网膜下腔。 另一种是在支架上生长细胞并将单层细胞片递送到视网膜下腔的移植部位。

“这些是目前在临床试验中测试的想法，但我想消除的另一个错误信息是到目前为止还没有任何功效测试。 试验目前正在评估安全性。 关于疗效的报告是不准确的，并且非常夸张。 我的直截了当的评价是，现在这些方法都没有被证明可以帮助人类。 我们正在取得进展，但目前的技术可能还不成熟，我们现在还没有发现它的功效，“Vavvas说。

其他方法

其他团队正试图植入感光细胞或移植RPE，光感受器和脉络膜内皮。这项研究处于更早的阶段。

将睫状神经营养因子持续分泌到玻璃体的封装细胞疗法的方法也在尝试，但是试验未达到功效终点并因此中断。其他研究小组正在研究玻璃体内给予骨髓来源的造血干细胞的潜力。

在麻省眼耳医院，由M. Young领导的一组研究人员探索了光感受器替代疗法在青少年视网膜变性中的潜力，现已转向临床试验。

“我们尝试的另一种方法。2年前发表过，是通过给予高剂量他汀类药物来退化某些AMD特征，即阿托伐他汀80 mg，每天一次，持续1年。同样的药物显示心血管疾病中动脉粥样硬化斑块消退，我们的目的是看看是否可以在AMD的玻璃疣沉积物中获得类似的效果，“Vavvas说。

在该研究招募的23名患者中的10名，治疗导致玻璃疣样色素上皮分离的消退和3.3个字母的小幅视觉增益。

“这是一个非常特殊的AMD患者群体，但它可能仍然是一种值得在更大规模研究中追求的方法，”Vavvas说。

在实验室中，麻省眼耳医院现在正在开辟一条新进程，结合再生生物学方法和神经保护方法，以获得更好的结果。

“到目前为止，这两种方法已经分别进行了研究。 有些人正在研究细胞死亡以及如何减缓细胞死亡，其他人正在研究如何再生细胞。 在细胞生物学方面，我们已经学会了很多关于如何减缓细胞死亡的知识。 我们现在正在尝试做的是将这些结果应用于细胞移植再生方法的动物模型中，以提高前体细胞再生和移植的功效。 我们的初步数据看起来令人鼓舞，“Vavvas说。

“抗击黄斑变性是一项巨大的挑战。 关于这种疾病还有很多未知之处，我们必须谨慎行事，不要妄下结论，“他说。 “过度夸大对任何人都没有帮助; 它只会产生虚假的希望。“

https://www.healio.com/ophthalmo ... cular-surgery-news/{2ea6307b-786d-4640-b5f6-8623c17bbcd7}/researcher-cautiously-optimistic-about-future-of-regenerative-medicine-to-treat-amd?page=2
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追梦人发表于 2018-7-22 09:42 | 只看该作者
居然还没有任何效果。   哎
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雄鹰发表于 2018-7-22 09:46 | 只看该作者
感谢飞狐兄带来的好消息!!正如文中所言，不要给人们带来虚幻的希望。的确，这种研究方法也许容易使人产生虚幻的希望。因为它或许不是基于真正的探索思维和方法。但是——
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雄鹰发表于 2018-7-22 10:31 | 只看该作者
如果这样的技术方案可以有效果的话，几年前就应该有重大进展了。
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雄鹰发表于 2018-7-22 10:41 | 只看该作者
不过，大家不要过于失望，毕竟在众多的研究单位中，确实有少数几家的研究成果能给我们带来可行的切实的希望！
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追梦人发表于 2018-7-22 11:07 | 只看该作者
真假难辨。琢磨不透
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zhang发表于 2018-7-22 11:30 | 只看该作者
兄弟，要 保持自己的 心态最重要，研究人员也 只是 在摸索，谁能保证这条路就能通向光明，有些路走着走着就 变成了死胡同。我们 在论坛里 苦苦等了十年都没有实质性的进展，人生又有几个十年啊 ，所以我们 对 实验室里传来的 好 消息也只能表示谨慎的乐观。
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追梦人发表于 2018-7-22 12:56 | 只看该作者
之前不是取得了很好的效果么
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追梦人发表于 2018-7-23 12:09 | 只看该作者
据知情人士透露。  国际上干细胞临床试验总体下来效果还是有改善的
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雄鹰发表于 2018-7-23 13:17 | 只看该作者
反观过去的十多年，不管是基因技术还是干细胞技术，对此类疾患都有一定的改善作用。问题是，我们需要的不仅仅是一定的改善作用，而是基本能提供足以支撑日常工作和生活的视力功能，况且此种所谓的改善或许还带一定的附加症状。如果通过此类干细胞诱导分化可以较好的与宿体视网膜组织相整合的话，那过去数年大量的干细胞研究应有重大突破，西南的第三军医团队也该有重大进展了。若欲探究此类研究为何不能带来明显效果，美国FDA的RPE65基因治疗方案会在三年左右逐渐失效与武汉李斌教授团队的同类症状基因治疗的改善率（在143人中视力达0.8的为3人）或许能给我们带来重大启示。或许，在基因与蛋白表达之间存在着无限的奇妙与玄幻。谁能在这已知的致病基因与未知的蛋白表达之间为我们的光明开辟一条新路呢？相信已有天才般的可亲的人儿在为我们不断探索！
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