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LBS-008治疗Stargardt病获得EMA孤儿药资格

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2018年6月27日

药物开发公司Lin BioScience今天宣布,欧洲***管理局EMA已对LBS-008授予孤儿药资格,这是治疗Stargardt病的一种首创口服疗法。

Stargardt疾病目前是一种无法治愈的遗传疾病,导致儿童和青少年期的永久性视力丧失。它是欧盟中最常见的青少年黄斑变性形式,其发生率为1.3万分之一。该疾病由ABCA4基因突变引起,导致视网膜中毒性维生素A二聚体的加速形成和累积,导致视网膜细胞进行性死亡和永久性视力丧失。

“将欧洲孤儿药资格添加到最近的美国孤儿药资格标志着LBS-008开发计划的另一个重要的监管里程碑,”Lin Bioscience首席执行官Tom Lin博士说。 “我们期待在今年晚些时候收到我们的临时I期临床试验结果。”

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这个口服液对RP引起的黄斑变性有作用吗
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