2018-06-19
专注于开发线粒体相关疾病新型疗法的公司——StealthBioTherapeutics宣布完成1亿美元融资。此次融资由南丰科技（Nan Fung Technology）的PivotalBeta领投，其他参投方包括西京投资管理、百奥财富、民银资本、金顿资本、Ocean Equity Partners和Sagamore Investments，以及现有投资者晨兴创投。
此次融资的资金将用于：
启动Stealth公司先导化合物elamipretide用于治疗干性老年黄斑变性的2b期临床试验。近期该公司已经报告了中期试验的积极结果，预计2018年下半年将取得全部结果。
用于即将进行的elamipretide的监管注册和商业化。目前该药物正在进行线粒体肌病的3期临床试验，以及Barth综合征的2/3期临床试验；
进一步推进elamipretide用于Leber's遗传性视神经病变（LHON）的2/3期临床项目，并推动新的研发管线的IND研究。
Stealth成立于2006年，总部位于美国波士顿，是线粒体医学领域的领先企业之一。公司一直专注于线粒体功能障碍疾病治疗药物的开发，目前正在研究其先导化合物elamipretide用于治疗三种主要线粒体疾病，分别是原发性线粒体肌病（PMM）、Barth综合征、以及Leber遗传性视神经病变(LHON)。
大家知道，线粒体是人体细胞的能量中心。但线粒体的结构和功能会随着衰老而发生变化，如功能减退、引发细胞炎症、纤维化等问题，与许多衰老相关疾病的发生密切相关。线粒体相关疾病覆盖范围非常广泛，包括肌肉减少症、肌肉萎缩症、心力衰竭、动脉粥样硬化、糖尿病、阿兹海默症、帕金森症、慢性肾病、巴氏综合症、亨廷顿舞蹈症等等数十种常见病和罕见病。
Stealth的独特性在于针对线粒体的结构缺失所引发的功能障碍，通过修复线粒体结构来恢复其功能，从而避免线粒体功能失调。其elamipretide具有四个氨基酸的小肽，可与线粒体内膜的心磷脂结合，从而修复线粒体内膜缺损。这款化合物早先由康纳尔大学学者Hazel Szeto博士发现。
目前，elamipretide的作用机理已得到明确验证，其在原发性线粒体肌病、心力衰竭、干性老年黄斑变性、巴氏综合症、亨廷顿舞蹈症、急性肾损伤、异色性虹膜睫状体炎、Leber遗传性视神经病变等一系列适应症中也都显示出良好效果，相关成果已发表在学术期刊上。
其中，elamipretide用于一种罕见遗传病——原发性线粒体肌病已经被FDA批准给予快速通道审批资格和孤儿药资格认定。有数据显示，原发性线粒体肌病全球发病率为1/4300，仅美国就有约40000名患者，但目前还没有任何药物能有效治疗该疾病。同时，Stealth也在研究elamipretide在干性老年黄斑变性中的作用，该病被认为是老年人视力的头号杀手，仅在亚洲地区就有约8200万患者。
同时，elamipretide用于心力衰竭的多项临床试验也在开展过程中。此外，Stealth公司强大的研发平台可以有效识别新的线粒体靶向化合物。
Stealth公司首席执行官Reenie McCarthy女士曾在晨兴创投担任高管，是生命科学领域的投资专家，她对中国市场有着深刻的认识。对于此次融资，她表示：“我们很感谢能够得到这些领先的医疗和风险投资者的支持。特别欢迎我们的新投资者，他们在中国医药健康领域拥有丰富的经验。我们认为，在中国最近的罕见病行动下，中国市场将会成为线粒体疾病和衰老疾病等罕见疾病的重要前沿阵地。”
Reenie McCarthy女士还表示：“目前为止，在一系列年龄相关疾病和罕见病适应症中使用elamipretide产生的数据，为我们提供了支持。线粒体医学将为解决全球尚未满足的医疗需求提供新颖且成功的治疗方案。”
此次融资之后，Pivotal执行合伙人Vincent Cheung先生将加入Stealth董事会。他表示：“Stealth的新型线粒体治疗平台不仅可以解决许多罕见线粒体疾病患者尚未满足的医疗需求，而且将会变革当前与年龄相关的疾病治疗模式。” |
