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这家法国生物技术公司靶向视网膜细胞治疗失明

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2018年5月18日

今天,我们来到巴黎,访问SparingVision,这家生物技术公司试图通过使用能够减缓视网膜视锥细胞变性的蛋白质来对抗失明。

任务:SparingVision使用称为视杆衍生的视锥细胞活性因子的天然蛋白质,它与视网膜上视锥感光细胞上的跨膜肽结合,并允许更多的葡萄糖进入细胞。这会减缓甚至阻止这些细胞的死亡,从而阻止视力丧失。这对于患有视网膜色素变性的患者特别有用,视网膜色素变性是导致完全失明的严重视力丧失形式。

SparingVision成立于2017年,已经筹集到了总计1550万欧元,并计划在明年推出第一个治疗临床试验。

评论:Sparing Vision有着雄心勃勃的目标,因为它希望通过单次注射实现治疗,并提供持久的疗效,这可能比外科手术植入的视力恢复设备更少侵入。

https://labiotech.eu/sparing-vision-blindness/
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2017年这个项目介绍的文章

SparingVision为RP患者推进了一种可以保存视力的蛋白质
法国生物技术公司SparingVision为视网膜色素变性患者大力推动了一种可以保存视力的治疗方法。这种治疗方法即将进行临床试验和进入国际市场。

SparingVision是拉德维希研究所研究所的分公司,主要研究一种已知的蛋白质衍生因子(RdCVF)的临床试验及其商业化运用为主。这种新兴的治疗方法在美国抗盲基金的几个实验室研究中有不俗的表现。SparingVision的目标是在2019年开始这种蛋白质的临床试验。
美国抗盲基金临床研究所(FFB-CRI),由法国国家项目(BPI)创建的促进生物技术基金会和法国国家计划和罕见病基金会,眼耳基金会(FVE)已经宣布了首期拨款总共1550万欧元用于发展RdCVF项目。 FFB-CRI和BPI各投资了700万欧元,FVE投资150万欧元。

SparingVision还获得了法国研究部荣誉奖的30万欧元奖金。 该奖项是颁发给参加法国大赛的创新型企业。

RdCVF是由SparingVision联合创始人JoséSahel博士和拉德维希研究所的ThierryLéveillard博士在视网膜中天然存在的已知蛋白质。 科学家在实验室研究中证实,RdCVF可以阻止或减缓视锥细胞的退化,视锥细胞在视网膜中提供中央视力和色觉,使人们能够阅读,驾驶和识别面部。 视杆细胞自然地分泌RdCVF,这种视网膜细胞提供夜视能力和周边视力。

RP是一种影响全球约200万人的遗传病。 这种视网膜疾病通常在儿童期就被诊断出来,逐渐导致成年期的法定盲或完全失明。 RP最初影响视杆细胞。视杆细胞的损失逐渐导致视锥细胞的损失。 目前没有治疗RP的方法。
Sahel博士说:“保存视锥细胞对于维持遗传性视网膜疾病患者的视力至关重要。

Léveillard博士说:“经过多年的调查研究,我们了解了RdCVF的作用机制,并已在多个实验室研究中证明了其强大的疗效。

SparingVision总裁PharmD说:“SparingVision的新兴治疗方法有可能挽救数以百万计的视力。非常高兴的是我们合作伙伴的投资让RdCVF走近迫切需要的人们”。 她曾在巴黎援助公司担任TTO主任十六年,现在她的新工作是推进这种疗法到早期的临床试验当中。

FFB-CRI提供了大量早期研究开发RdCVF的经费。 FFB-CRI首席药物开发官Patricia Zilliox博士说:“我们对这种治疗方法有潜力挽救视力感到兴奋,因此投入了大量资源来推动其发展。 SparingVision的建立以及我们合作伙伴的投资对于把这些治疗纳入市场至关重要。 我们很高兴推动了这一过程。”
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
请不要对此类研究过于悲观,种种迹象表明,近年的多方研究是极富成效的,国内的研究也已经有了很大进展。在真正的光明来临之前,我们可不能因过度忧虑和焦躁而使心态出现异常。光明终究会来临,即便要等待更长的时间,也只能当作对我们意志的一种考验!祝大家暑期快乐!
我相信十年内必然能治疗到可以正常工作生活的地步,根据各人的具体情况,有人2到3年也许就能达到。多领域的研究突破确实正在发生,处于井喷爆发期,不可与前些年状况同日而语。各种治疗途径变得可行。比如,我今年4月参加前哨大会,介绍一种通过舌头把视觉信号直接传到大脑的装置,能让盲人可以打高尔夫球了。这种装置研发10多年了,10年前重量10公斤,现在就较轻可以实用了。今年和中国北京机构合作,进入商业化。所以多领域新技术结合,结果必好。只需耐心等待。
感谢所有为我们rp而努力的人!
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