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AGTC在基因疗法治疗XLRP临床1/2期研究中治疗首位患者

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2018年4月18日

Applied Genetic Technologies Corporation (纳斯达克股票代码:AGTC),今天宣布它已经在公司的1/2期临床试验中治疗了首位患者,该试验评估基于AAV的研究性基因疗法治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的安全性和有效性。该多中心研究将评估AGTC在XLRP患者中表达人RPGR基因的新型重组AAV载体(rAAV2tYF-GRK1-RPGR)。西南视网膜基金会的David Birch博士将随访患者,俄勒冈健康与科学大学的Andreas Lauer博士执行了手术。

AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer表示:“在我们1/2期临床研究中治疗首位患者是推进XLRP患者新基因治疗迈出的重要一步,XLRP是一种没有获得批准的治疗选择的疾病。 我们致力于推进我们的临床项目,为遗传性孤儿疾病提供新型基因治疗方法,并希望对参与本临床试验的患者及其对寻找潜在治疗方法的贡献表示深深的谢意。”


该1/2期临床试验是一项开放标签,剂量递增研究,旨在评估在约15名诊断为XLRP的患者中,基于AAV的基因治疗的视网膜下给药的安全性和有效性。试验参与者将按照四组的顺序招募。第1,2和3组中的个体将分别接受低,中,高剂量的研究性研究药物。第4组患者将接受前三组测定的最大耐受剂量。该研究的主要重点将是通过分析局部(眼部)或全身治疗出现的不良事件来评估载体的安全性。疗效将通过评估视网膜结构,功能和生活质量的变化来衡量。

除了上周我们宣布完成招募的XLRS计划之外,XLRP计划也是AGTC与Biogen合作的一部分。根据合作条款,由于第一名患者入选XLRP试验,AGTC将获得250万美元的里程碑付款。

https://www.globenewswire.com/ne ... tis-Pigmentosa.html
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