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AGTC完成X连锁视网膜劈裂基因治疗试验的招募

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2018年4月10日
Applied Genetic Technologies Corporation在一份新闻稿中宣布,已经完成了基因治疗产品候选药物治疗X连锁视网膜劈裂1/2期临床研究的招募。

该新闻说,这个开放标签,剂量递增试验将评估通过玻璃体内注射27例伴有RS1基因突变的X连锁视网膜劈裂患者(XLRS)的腺相关病毒基因治疗的安全性和有效性。

AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer在发布会上表示:“目前还没有FDA批准的XLRS治疗选择,XLRS是导致年轻男性黄斑变性的主要原因。 完成AAV试验的招募标志着我们基因治疗临床开发项目的又一重大成就 - 这是一个可以改善受XLRS影响的个人生活的里程碑。”

根据新闻,患者被招募分成四组,前三组接受低,中或高剂量的治疗,第四组接受最初三组的最大耐受剂量。 一个儿科组也被纳入中等剂量。

预计第四季度将有顶线数据。

https://www.healio.com/ophthalmology/retina-vitreous/news/online/{6f33f5e0-02ae-4fc8-ab1b-9ba65dfcf4a6}/agtc-completes-enrollment-in-trial-of-x-linked-retinoschisis-gene-therapy
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我最关注这个研究中使用的药物注射到玻璃体内.看药物是否可以转染到视网膜最内层.如果这个实验获得成功.那几乎所有视网膜疾病都可以玻璃体内注射基因药物.因为现在的基因治疗都必须做一个人为的视网膜脱离手术.这样有可能对原本视网膜很脆弱的患者带来伤害
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那这个实验意义重大,加油1
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