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洛杉矶儿童医院的外科医生使用基因疗法治疗医院的第一例LCA患者

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2018年3月20日

洛杉矶儿童医院的外科医生使用基因疗法治疗了该医院的第一例患者。复杂的眼科手术是由CHLA视力中心的专业视网膜专家Aaron Nagiel博士对一个***Leber先天性黑蒙症(LCA)患者进行的,LCA是一种影响视网膜的儿童失明的病症。

这项新的一次性治疗经过临床试验证明其在儿童和***身上安全有效,并于2017年12月获得美国食品和药物管理局的批准。要考虑接受治疗,患者必须接受特定的基因突变检测,CHLA是全国范围内为数不多的能够在个性化医疗中心进行现场必要检测的设施之一。


Nagiel博士说,”全国各地的许多医院接受了严格的评估以提供这种治疗。 洛杉矶儿童医院被选为全国七个中心之一,因为我们是进行复杂眼科手术的领先儿科中心。”
https://www.businesswire.com/news/home/20180320006307/en/
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基因疗法已然向我们缓缓走来,更加安全实用的综合疗法离我们或许不会太遥远。只要我们能够坚定信念不断向前,就一定有机会看见美好的光明世界!
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