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欧盟资助Stargardts病的概念验证临床研究

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2018年2月9日

Katairo公司与由六个合作伙伴组成的财团一起获得了欧盟委员会H2020计划的资助。该财团被授予接近600万欧元,用于Katairo公司候选药物Remofuscin在Stargardt患者进行概念验证临床研究。

Stargardt’s病与视网膜后部的细胞层即“视网膜色素上皮细胞”(RPE)中细胞碎片,脂褐素的积累有关。在积累脂褐素的长期过程结束时,这些非分裂细胞变得功能失调并变性。 Stardardt病是一种罕见病症。这种疾病没有得到批准的治疗。患者面临严重的视力障碍或失明。

Remofuscin是Katairo公司开创性的候选药物,可以从RPE中去除积聚的脂褐素。这可以阻止视网膜变性的进展,从而为受这种疾病影响的成千上万的人创造希望。 Remofuscin是治疗Stargardt病和干性年龄相关性黄斑变性(干性AMD)的有希望的候选药物。该计划正在进入临床II期试验。 Katairo在美国和欧洲获得Stargardt病的孤儿药资格。

Katairo与由六个欧盟合作伙伴组成的财团一起获得了欧盟委员会H2020计划的资金,用于Remofuscin在Stargardt患者中进行概念验证。在与Remofuscin活性成分有关的名为“Soraprazan”的项目下,将测试该药物的安全性和功效。该财团被授予近600万欧元来测试药物的安全性和有效性。

Katairo首席执行官Wolfgang Klein说:“我们非常高兴有机会在概念验证临床试验中测试Remofuscin。 有了这个试验,我们的候选药物已经到了开发的关键阶段。使用公开的结果,我们,我们的合作伙伴,科学界和最重要的患者,将会更好地了解与Remofuscin相关的希望是否可能实现。“

协调原理研究者Radboud大学医学中心遗传性视网膜疾病专家Carel Hoyng教授说:“我们很高兴能够支持和实施Stargardt病的Remofuscin计划。 这种药物的潜力超越了现有的方法。到目前为止,尝试是保持脂褐素水平相同。 Remofuscin在临床前模型中已经显示实际去除了现有的脂褐素。这可能会导致显着的患者益处。“

http://katairo.com/wp-content/up ... sReleaseKatairo.pdf
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