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AGTC公司发布在美国五个地点开展XLRP基因治疗临床试验

2018年2月7日
应用基因技术公司(AGTC)现在招募由RPGR基因引起的x连锁色素性视网膜炎(XLRP)男性患者进行基因治疗1/2期临床试验。 约15名病人将参加这项研究,主要是评估安全性。基因治疗试验将使用三种剂量。临床试验将会在美国的5个地点开展。
“我们很高兴这个试验开始招收患者,”抗盲基金会首席研究官斯蒂芬·罗斯博士说,“XLRP是一个毁灭性的视网膜疾病,在美国影响大约15000人。AGTC潜在的治疗方法为那些急需挽救视力治疗的人提供了真正的希望。”
XLRP引起男性进行性的严重的视力损失,即夜盲症和视野狭窄。 XLRP的患者通常在童年时代就被发现,在45岁左右达到法定失明。 而女性通常只是不受影响的XLRP携带者,她们同样也可能会有视力损失。
“我们正在致力于推进基因疗法来改善那些患有罕见遗传性视网膜疾病的人的生活,而目前没有有效的治疗方法。” AGTC的董事长兼首席执行官Sue Washer说。“XLRP临床试验的开始让我们距离为那些希望恢复视力的人提供一种潜在的治疗方法更进了一步。”
三个基因上的突变可引起XLRP。大约70%的是由RPGR上的基因突变引起的。AGTC的新兴疗法旨在帮助所有RPGR基因突变患者。
抗盲基金会资助的宾夕法尼亚大学的犬类的研究显示XLRP(RPGR)基因治疗使视力改善持续了至少3.5年。
AGTC XLRP基因治疗是在视网膜下注入RPGR的健康副本。 RPGR副本被放在一种人工设计的病毒里,叫做腺病毒或AAV病毒,这种病毒被设计成可以很容易的穿透视网膜细胞传递治疗的遗传物质。
AGTC还有两个针对全色盲的基因治疗临床试验正在进行,全色盲会导致视力丧失和昼盲。其中一个临床试验针对基因CNGA3的突变, 另一个是CNGB3基因。
这家公司还有一个针对视网膜劈裂症的的临床试验正在进行中,这种疾病因为视网膜层的劈裂而导致视力丧失。
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我得赶紧去做基因检查了
希望未来能攻破视网膜色素变性。愿未来更加美好。
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