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2018年1月10日
GenSight Biologics（泛欧交易所：SIGHT，ISIN：FR0013183985，PEA-PME eligible）是一家致力于发现和开发视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病创新基因疗法的生物制药公司，宣布英国医药与医疗管理局（MHRA）同意该公司的临床试验申请（CTA）开始GS030治疗视网膜色素变性（RP）患者的PIONEER 临床I / II期研究。
PIONEER是第一个人体，多中心，开放标签剂量递增研究，以评估GS030在视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性。 GS030是通过单次玻璃体内注射给药（GS030-DP）的基因疗法和可穿戴的光电视觉刺激装置（GS030-MD）的组合。
符合条件的患者将是受末期非综合征型视网膜色素变性症影响的患者，其视力最多是“手指计数”。
按照方案，三个实验组中的三名受试者中的每一名将通过单次玻璃体内注射给药增加剂量的GS030-DP在其更严重的受影响的眼中。第四个延伸组将接受最高耐受剂量。独立的数据安全监测委员会（DSMB）将审查每个队列中所有受试者的安全性数据，在转向下一个更高的剂量之前提出建议。
主要效果分析将是注射后一年的安全性和耐受性。 GenSight预计将在2018年第一季度于英国治疗第一例患者。
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