返回列表 回复 发帖

美国基因眼科药物售价高达85万美元,三方合作中国制造产品将到来!

2018年1月4日,是中国视网膜遗传病基因治疗史上一个值得记住的日子。本着平等互利、发挥各自优势、合作共赢的原则,华厦眼科医院集团股份有限公司董事长苏庆灿,厦门艾德生物医药科技股份有限公司董事长郑立谋,厦门继景生物技术有限公司创始人兼CEO庞继景,代表三方共同签署了战略合作框架协议。三方希望通过建立密切、可持续发展的战略合作伙伴关系,充分挖掘和发挥各自核心资源优势,实现业务互补和整合联动发展,共同促进三方技术、产品与服务的延伸和发展,从而为中国乃至世界的视网膜遗传病患者提供更有效更便宜的基因治疗。我们相信,借助艾德生物在基因检测、继景生物在基因治疗开发领域的核心竞争力,结合华夏眼科雄厚的医疗资源,共同在眼科基因检测、基因疗法开发、基因治疗临床试验等方面展开深入合作,以实现基因检测与眼疾治疗的融合,促进中国眼科精准医疗产业的发展。
经过几十年的研究,基因疗法终于在过去的一年里获得突破。其标志就是美国用于视网膜遗传病雷柏氏先天性黑矇2型(RPE65基因突变造成)的基因治疗药物Luxturna被正式批准上市。这是美国第一个传统意义上弥补病人基因缺陷的真正的基因替代疗法,对遗传病的治疗具有里程碑的意义。

但是基因替代疗法的前提是找出造成疾病的突变基因。也就是说光有临床诊断是不够的,眼科医生必须和基因检测专业人士和公司合作,在临床诊断的基础上明确基因诊断。基因疗法的另一个难点是大部分遗传病是罕见病。大部分视网膜遗传病病人的眼底病变较重,对医生在适应症的选择以及手术技巧方面都有较高的要求。特别是对治疗用病毒载体药物的运输及储存都有很高的要求。这就要求临床治疗要选择尽量少的成熟的眼科中心,由有经验的医生团队进行专业的治疗。
2018年1月3日,美国基因治疗公司正式公布了LCA2的基因治疗药物Luxturna的价格为85万美元,相当于550万元人民币!很多中国患者对如此高的天价药物感到很无奈和失望。有的病友甚至表示就是倾家荡产也治不起!其实视网膜遗传病基因治疗药物的生产成本并不很高。但因为研发费用较高,病人较少造成药价偏高。所以说如何降低研发费用,开发出让中国患者能用得起的基因治疗药物已成为刻不容缓的任务。

    厦门继景生物技术有限责任公司创始人庞继景博士在过去的24年里在日本和美国从事过视网膜色素变性的临床及病理研究,更在很多视网膜遗传病的基因治疗药物开发及临床前试验中积累了宝贵的经验。作为视网膜遗传病基因治疗产业链的核心部分,以视网膜遗传病基因治疗药物研发为主要方向的厦门继景生物技术有限责任公司将依托中国知名大型眼科专业医疗集团,华厦眼科医院集团及厦门眼科中心为临床检查及治疗平台,凭借强大的专家团队、高端的诊疗设备、先进的管理理念作为视网膜遗传病的基因治疗临床试验及治疗中心。同时将在基因检测领域和全国知名的精准医疗专业化诊断公司,厦门艾德生物医药科技股份有限公司(股票代码:300685)合作,利用他们拥有的行业内国际领先、完全自主知识产权的专利技术,以及集产品研发、生产、销售和服务为一体的现代化管理体制,提高突变基因检出阳性率。我们力争通过强强合作在检出更多基因诊断明确病人的基础上,开发出高效,安全,中国病人用得起的基因治疗药物。为将来使大多数的中国患者都能够得到有效治疗提供保证。

特别感谢参加并见证了三方战略合作协议签约仪式的嘉宾,中国眼科界目前唯一的院士,中国工程院院士谢立信教授;感谢多年来对视网膜遗传病基因治疗给予大力支持的原中华眼科学会主任委员、欧美同学会副会长、厦门眼科中心总院长黎晓新教授;原中华眼科学会主任委员、中国医师协会眼科医师分会会长赵堪兴教授;厦门大学眼科研究所刘祖国和李炜教授;厦门眼科中心王骞副总院长;华厦眼科医院集团陈向东副总裁;厦门眼科中心张广斌业务院长,重庆华夏眼科医院谢汉平院长。
遗传眼病患者——尽早做基因检测确诊病因是关键
1、  对于已有遗传诊断想要进行基因治疗综合评估、咨询的遗传眼病患者,均可以到厦门眼科中心挂庞继景教授的专家咨询号(每周三上午:8:00—12:00)。
注:咨询日当周的周一上午或下午需要提前到黄秋萍主治医生处挂普通号进行必要的各项检查。
2、  对未有明确的遗传诊断的患者,可先邀双亲一同来厦门眼科中心,挂黄秋萍医生普通号(周一、
周二全天、周四上午),进行抽血检测和初诊临床检查后再预约庞教授的咨询号。
  预约热线:0592-2112111
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
听起来位置离我很近!我就住在厦门!从97年20岁到12年35岁我去过厦门眼科中心三次检查,只是检查没啥作用!希望现在庞继景教授的加入能让厦门眼科中心能对我们RP人有所帮助!改天去试预约下!
我是福建的RP战友,X性连锁遗传RPGR基因,自小夜盲且色弱,今年41岁,现在状况很糟,怕光且看人视物模糊有白雾,视野已管状,视力仅存50%,出门要人陪同,没工作收入,女儿5岁,高度散光且弱视,烦恼,急待治疗或助视器
是啊,近的人赶紧去试试,有好消息与大家分项。
@某城远望    你现在的视力如何?我比你要大几岁。
@江南剑,你也是RPGP基因的吗?我今年40岁,现在的视力左眼视力表第一行看不见了,右眼能看到两行,另外最糟的是眼前雾感太重以致于朦胧到看人脸都看不清谁是谁是谁,有熟人打招呼也只能靠声音判断是谁了,看桌上的菜也都分不清是什么菜种了,夹菜前都要先问下这是什么菜,特别糟!现在出门我都带根盲人杖了,若不带盲人杖很容易碰到路上的石墩或人或其他障碍物!前天没带盲人杖去边上幼儿园接女儿放学,路上踩到一大妈的鞋子了,连忙说对不起,但还是被那死大妈破口大骂没长眼睛,我已经都对不起了还被骂,我于是也破口骂回去几句!
我是福建的RP战友,X性连锁遗传RPGR基因,自小夜盲且色弱,今年41岁,现在状况很糟,怕光且看人视物模糊有白雾,视野已管状,视力仅存50%,出门要人陪同,没工作收入,女儿5岁,高度散光且弱视,烦恼,急待治疗或助视器
@某城远望
雾感太重是不是白内障?我现在也是雾感重,检查有白内障,还没有决定是否做手术。
本帖最后由 某城远望 于 2018-1-15 16:28 编辑

@ wukx2004,
我的雾感很严重,本以为是白内障,但上次6月份苏州大会时协和睢大夫给我检查了说我没有白内障!估计是RP自身的炎症导致!
你雾感也很重且是白内障,是否要咨询一下权威大夫比如说协各睢大夫,问问看做了白内障后是否有效果是否能提高视力!
我舅舅前几年50岁时做了白内障,但有做跟没做一个样没效果,不过当时他50岁视力也基本上是只有光感了!
我是福建的RP战友,X性连锁遗传RPGR基因,自小夜盲且色弱,今年41岁,现在状况很糟,怕光且看人视物模糊有白雾,视野已管状,视力仅存50%,出门要人陪同,没工作收入,女儿5岁,高度散光且弱视,烦恼,急待治疗或助视器
我暗处雾感会减低很多,亮处差很多。直视光源微微转动眼珠时能感觉到是前方有毛玻璃一样的糙点在前面。几个月前检查是说有轻微囊后型白内障。而我查了资料囊后型白内障初期即影响视力,所有我自己判断主要是白内障造成我的雾感,但也不排除其他。谢谢你的提醒。
返回列表