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2017年11月8日
Nightstar Therapeutics （NASDAQ：NITE）是一家开发罕见遗传性视网膜疾病疗法的临床阶段基因治疗公司，今天宣布扩展其管线，获得牛津大学创新治疗Stargardt疾病基因治疗计划的独家全球许可。
该基因治疗计划采用了牛津大学开发的一项新技术。 Stargardt病的Abca4 - / - 小鼠模型的临床前概念验证研究已经证实了ABCA4蛋白的表达，定位和功能。
Stargardt病是遗传性青少年性黄斑营养不良症的最常见形式，发病率为1万分之一。这种常染色体隐性遗传疾病与ABCA4基因的突变相关，该突变从受影响的个体的父母双方遗传。与Stargardt疾病相关的进行性中心视觉丧失是由称为黄斑的视网膜中央部分的感光细胞变性引起。Stargardt病通常在儿童期和青春期发展，导致二十岁时失明。目前没有这种疾病的治疗方案。
Nightstar首席执行官Dave Fellows表示：“这种新型基因治疗项目的许可证明了我们致力于为患有遗传性视网膜疾病的患者开发治疗方法，否则这些疾病会导致失明。我们计划利用我们在无脉络膜症和X连锁视网膜色素变性方面的临床经验，加速Stargardt疾病尚未满足的医疗需求的激动人心的计划的发展。“
协议的财务条款没有披露。
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