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2017年10月8日
一项新的研究表明，在Leber先天性黑朦10型（LCA10）（一种导致儿童失明的视网膜退行性疾病）的小鼠模型中，使用变小形式的CEP290基因进行基因治疗的成功。大尺寸的全长度基因已证明难以包装到通常用于基因治疗的腺相关病毒（AAV）递送载体中，但是使用缩短了的基因导致光感受器存活，形态和功能的显着改善，根据人类基因治疗杂志发表的一篇文章报道。
Wei Zhang, Linjing Li, Qin Su, Guangping Gao, 以及麻州大学医学院Worcester分校Hemant Khanna，在“Leber先天性黑朦小鼠模型中使用miniCEP290片段延迟光感受器变性的基因治疗”一文中描述了他们的工作。 “研究人员不仅提供了设计合适的基因治疗策略以克服LCA基础的CEP290基因突变的潜在方法，而且还强调了使用治疗性微基因作为传递大基因治疗其他疾病的可行选择。
“使用AAV-RPE65载体治疗LCA2患者观察到的引人注目的临床结果提高了对类似方法可用于治疗许多不同单基因视网膜疾病的期望，”总编辑Terence R. Flotte博士说。 克服AAV颗粒对这种大基因的包装能力的限制是LCA10基因治疗发展的关键一步。“
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