位于纽约和伦敦的基因治疗公司MeiraGTx今天宣布，X连锁视网膜色素变性（XLRP）临床研究的第一名患者在伦敦Moorfields眼科医院接受治疗。这项临床研究是AAV2 / 5-hRKp.RPGR，MeiraGTx公司AAV介导的基因疗法治疗由RP GTPase调节基因（RPGR）突变引起的XLRP的第一个人类临床I / II期剂量递增研究。
另外，该公司AAV介导的基因疗法AAV2 / 8-hCARp.hCNGB3治疗 CNGB3 基因突变的全色盲临床研究第二个队列的第一个患者也在Moorfields眼科医院进行了治疗。这是在CNGB3临床试验中低剂量组第一批3名患者治疗安全完成之后。
MeiraGTx还在AAV2 / 5-OPTIRPE65治疗RPE65缺失LCA2患者的I / II期临床研究中治疗了7名患者，其中最后两名高剂量组患者在2017年第三季度接受治疗。
除了这些治疗性临床研究之外，MeiraGTx正在对这些适应症进行持续的自然史研究。在RPGR突变引起的XLRP自然史研究中，共纳入了70名受试者，所有这些受试者均被深入表型，其中包括50例具有2年以上自然病史数据的患者。
MeiraGTx正在进行临床试验的每个专有AAV介导眼部基因疗法候选产品已经获得了FDA的孤儿药指定（ODD）和来自EMA 委员会COMP的孤儿药资格认定。
MeiraGTx总裁兼首席执行官Alexandria Forbes说：“MeiraGTx很高兴在罕见的遗传性视网膜疾病中发起第三个临床试验。 我们继续致力于为全球患者治疗眼睛遗传性疾病。”
“我们很高兴在我们的XLRP临床试验中第一名患者成功的手术，以及快速推进我们其他两个眼基因治疗临床研究，我们很高兴在开发遗传性眼病治疗方面取得进展，视网膜失明是工作年龄人口的最常见的失明原因，是儿童的第二大常见失明原因。“MeiraGTx创始成员Michel Michaelides博士说。
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