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2017年7月24日
4D Molecular Therapeutics（4DMT）是腺相关病毒（AAV）基因治疗载体发现和产品开发的领导者，抗盲基金会（FFB）是世界上最大的遗传性视网膜变性(IRD)和干性年龄相关性黄斑变性（AMD）研究经费非政府创始者，今天宣布使用4DMT专有AAV载体技术合作开发玻璃体内基因治疗这些致盲疾病患者。根据协议条款，4DMT将提供其载体技术，开发专长和制造能力，而FFB将确定潜在的学术和业务合作者，提供药物开发专长和资助批准的项目来开发转基因治疗产品。 4DMT保留其4DMT专有的AAV载体变体的所有专利和商业权利。 FFB和4DMT将共同审查和批准在此合作中启动的所有项目。
新的载体技术对于成功使用基因治疗IRD至关重要，以改善对视网膜内受影响的细胞的靶向，并最大限度地提高功效和安全性。可以在玻璃体内递送的载体将简化用于治疗的程序，并降低给药成本。
影响美国约20万患者，遗传性视网膜疾病（IRD）是造成***和儿童失明的主要原因。已知超过260个基因的突变导致这些罕见的孤儿疾病，目前尚无批准的疗法。基因治疗通过将基因导入视网膜可以替代丢失或功能失调的基因，纠正潜在的突变或递送可以预防细胞损失和变性的治疗活性基因，对治疗这些病症具有巨大的希望。
“我们对4D载体进化方法，公司的产品流水线和制造专长印象深刻。使用简单的玻璃体内注射方法，开发一些可以能够治疗受色素性视网膜炎和类似病症影响的基因治疗方法，是非常有潜力的。” FFB首席药物开发主任Patricia Zilliox博士说。
“与FFB合作，我们感到非常兴奋，FFB是致力于治疗由于遗传性视网膜变性而失明的全球公认的领导者。 FFB具有巨大的专业知识，可以确定最佳的视网膜研究，以及一个由资助的研究人员和公司组成的优秀网络，我们希望与之合作，开发出一些可以有益于受视网膜退行性疾病影响的产品组合。“-4DMT的创始人兼首席执行官David Kirn 说道。
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