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2017年1月31日
GenSight Biologics是一家生物制药公司，发现和开发针对神经退行性视网膜疾病和中枢神经系统疾病的创新基因治疗，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予本公司用于治疗色素性视网膜炎的候选产品GS030的孤儿药指定（ODD）。
“欧洲和美国的孤儿药资格认定与欧洲高级治疗药物产品分类一起确认了对色素性视网膜炎患者安全有效治疗的迫切和未满足的医疗需求，并强调光遗传学和GS030处理疾病的潜力，”GenSight Biologics首席执行官Bernard Gilly评论。
GS030目前正在进行***良好实验室管理规范（GLP）毒性研究，预计将于2017年第三季度进入色素性视网膜炎患者的I / II期临床试验，受毒性结果和未来监管审查的影响。
FDA授予孤儿药物指定状态，以提供激励，开发用于治疗，预防或诊断在美国影响不超过200,000人的疾病或病症的药物产品。 孤儿药的命名为GenSight在美国提供了激励和福利，包括如果GS030被批准用于治疗色素性视网膜炎患者的7年市场独占期。
GS030在2016年9月在欧洲获得了孤儿药指定和高级治疗药物产品分类。
GS030利用GenSight的光遗传学技术平台，是一种通过使用基因治疗通过注射将编码光敏蛋白的基因引入视网膜中的特定靶细胞以使它们对光响应而使患者恢复视力的新颖方法。目前正在开发用于特定刺激转导细胞的外部可穿戴医疗装置，以放大光信号并实现视力恢复。患者将需要佩戴外部可穿戴设备以便能够恢复视觉功能。使用这种光遗传学技术平台，并在巴黎视觉研究所的支持下，GenSight正在开发其第二个产品候选药物GS030，以恢复视网膜色素性或RP患者的视力。 GenSight的光遗传学技术平台独立于导致疾病的特定基因突变。目前没有针对RP的现有治疗。 预期GS030将有益于RP早期的患者。
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