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chinatiger发表于 2016-12-21 09:08 | 只看该作者

MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格

本帖最后由 chinatiger 于 2016-12-21 17:15 编辑

2016年12月20日
http://www.prnewswire.com/news-r ... tosa-300381691.html

https://www.firstwordpharma.com/node/1441939


MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性视网膜炎（XLRP）。

视网膜色素变性（RP）是遗传性失明的最常见形式之一，具有三种一般遗传模式：常染色体显性遗传，常染色体隐性遗传和X连锁。超过70％的XLRP和高达20％的所有RP病例由RPGR基因中的突变引起。由RPGR（RPGR-XLRP）突变引起的XLRP的男性通常在其生命的第一个十年中具有夜盲症，随后其视野逐渐减少和视力丧失。到他们的第四个十年结束时，大多数患者是法定盲。

MeiraGTx已经开发了一种基因治疗产品，旨在将RPGR基因靶向感光细胞，以恢复RPGR-XLRP患者的视觉功能。 MeiraGTx将在2017年上半年在伦敦的Moorfields眼科医院启动这些患者的临床1/2期研究。

MeiraGTx公司总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士说：“我们很高兴获得我们的XLRP基因治疗产品的孤儿药认定资格，它进一步验证了我们的眼部基因治疗管道的重要性。”


这标志着MeiraGTx管道中针对罕见遗传性视网膜病变的第三种基因治疗产品，获得来自FDA的孤儿药指定和欧洲***管理局（EMA）委员会孤儿医药产品（COMP）的孤儿药指定。 MeiraGTx先前已经从FDA和COMP获得治疗具有RPE65突变的Leber先天性黑蒙症以及由于CNGB3基因突变而导致的全色盲基因治疗产品候选药物的ODD。
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城市乞丐发表于 2016-12-21 11:19 | 只看该作者
感谢楼主分享
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Fary发表于 2016-12-21 14:29 | 只看该作者
谢谢分享。可是链接为啥打不开呢？
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南国乞儿发表于 2016-12-21 19:44 | 只看该作者
谢谢楼主的分享
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雪山飞狐发表于 2016-12-22 09:25 | 只看该作者
谢谢楼主的分享！
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
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dfys发表于 2016-12-27 19:30 | 只看该作者
遗传性眼病有很多种，通过基因疗法，RP快要能治了，目前庞继景算是研究基因这方面的杰出人物吧。但也有的遗传性先天性眼病永远用基因也无法治愈，就如fevr，这个病最多只能尽可能早做筛查，尽可能避免下一代的孩子遭受到遗传。RP这个病的视网膜表面平整完好，只是功能呈现渐进形式的缺失。这个通过基因研究可以找出相关靶点进行修复。而FEVR这个眼病要是得上了，那就没得治了。那个视网膜皱褶隆起多高，还与玻璃体粘连。视力极差，从小都是斜视还无法矫正，眼球震颤不能注视。这就是基因怎么也修复不了的疾病。最多只能预防。现在也只是找出了百分之五十的基因突变，就算以后突变都找出来了也还是不能治疗。因为那个视网膜生来已经不成样子了。可怜不？
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Fary发表于 2017-1-9 13:26 | 只看该作者
6# dfys


也许将来的干细胞可以的。干细胞诱导产生新的正常的视网膜，然后移植。
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期待明天发表于 2017-1-11 17:05 | 只看该作者
谢谢楼主的分享！
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dfys发表于 2017-1-18 11:53 | 只看该作者
7# Fary
谢谢，谢谢Fary朋友的鼓励。其实我知道，目前视网膜只能做细胞移植实验，是细胞啊。可不是内层神经层移植啊。有的是RPE细胞，是最外层的色素上皮细胞，还有的是光感受器前体，用来接收外来光线的细胞。而且现在还没有确切有效的定论。神经层组织还只是在实验室里和新闻报道中。根本没有临床实验。诱导出来的完整视网膜用来移植那就更是遥遥无期。还真的不知道猴年马月。动物模型实验还没有说清楚，至于神经突触连接只在动物身上可以观察，在人体上还无法看到，三级神经元，每一级又有很多亚型。实在是复杂。移植的细胞如果能自动整合到原有的视网膜上，那会有些作用，突触连接是不可控的。假如能起到作用的话，据专家说，那也是细胞营养因子起到的作用，还有部分整合的作用。并不确定是真正意义上的重建视网膜功能。
感光细胞接收来的信号传导到双极细胞，双极细胞再继续传导到神经节细胞，神经节细胞继续通过连接大脑的视神经把图像传导到大脑就形成视觉了。那么复杂。哪种细胞出了问题只靠移植一种细胞都不管用。还有的朋友要是视神经萎缩了那就更是不知道要等到什么时候了。
期待科技尽快突破吧！
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