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2016年9月1日
http://www.businesswire.com/news ... esignation-Advanced
发现和开发创新基因疗法治疗视网膜神经变性疾病和中枢神经系统疾病的生物制药公司GenSight Biologics （泛欧证券交易所：SIGHT, FR0013183985, PEA-PME eligible）今天宣布，基于欧洲***管理局（EMA）赞成的建议，欧盟委员会授予本公司治疗视网膜色素变性的候选药物GS030孤儿药指定（ODD）。EMA还授予GS030先进医疗产品（ATMP）分类。
“我们非常兴奋GS030在欧洲获得孤儿药指定和先进医疗产品分类，认识到对视网膜色素变性患者一种安全有效治疗的迫切和未满足的医疗需要，GS030的潜力来解决这一问题。这将使我们能够优化未来的步骤，向监管部门的批准进一步推进GS030，“GenSight首席运营官Jean-Philippe Combal评论道。
GS030目前正处于临床前开发阶段，并有望于2016年9月对非人类灵长类动物启动一个***实验室管理规范（GLP）监管毒性试验，在2017年第三季度进入色素性视网膜炎患者临床I / II期试验之前，经历毒性结果和未来的监管审查。
欧盟委员会授予孤儿药地位以提供鼓励开发***来治疗，预防或诊断在欧盟（EU）10,000人中不超过5人的疾病或病症。孤儿药指定为GenSight提供了欧盟的激励和利益，其中包括一段时间的市场独占权，如果GS030被批准为视网膜色素变性患者的疗法。
http://www.gensight-biologics.co ... etinitis-pigmentosa
GS030是一种基于光遗传学的基因疗法产品。可以恢复由于RP致盲患者的视力。GS030也可以用于治疗干性黄斑变性GA地图状萎缩患者。 |
